氨己烯酸vigabatrin治疗3至16岁复杂部分性癫痫发作的儿科患者效果如何

　　婴儿痉挛症

　　两项多中心对照研究充分证实了氨己烯酸作为单一疗法在治疗婴儿痉挛症方面的有效性。这两项研究在疾病特性和患者的前期治疗方面具有相似性，所有参与的婴儿均被明确诊断为婴儿痉挛症。

　　研究1

　　研究1（N=221）采用多中心、随机和部分盲法（看护者知晓实际剂量，但不知晓其孩子被归类为低剂量还是高剂量；脑电图读取器采用盲法，但研究人员未采用盲法）的方式，评估了氨己烯酸对2岁以下新发婴儿痉挛症患者的安全性和有效性。研究对象包括症状性和隐源性病因的患者。研究分为两个阶段进行。

　　在第一阶段的14至21天部分盲期中，患者被随机分配接受低剂量（18至36毫克/公斤/天）或高剂量（100至148毫克/公斤/天）的氨己烯酸治疗。药物在7天内完成滴定，并维持7天的恒定剂量。若患者在第14天或之前痉挛停止，则继续给予7天的恒定剂量。本研究的主要疗效评估标准是在氨己烯酸治疗的前14天内，连续7天无痉挛的患者比例。无痉挛状态是通过护理人员的直接询问和8小时的闭路电视脑电图记录（包括至少一个睡眠-觉醒周期）来确认的，该脑电图在痉挛解除后的第七天至第十天进行，并由不知情的脑电图读取器解读。结果显示，高剂量组有17名患者痉挛完全停止，而低剂量组有8名患者。这一差异具有统计学意义（p=0.0375）。

　　研究2

　　研究2（N=40）采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照和平行组设计。研究包括2至3天的治疗前（基线）期，随后是5天的双盲治疗阶段，期间患者接受氨己烯酸（初始剂量50毫克/公斤/天，滴定至150毫克/公斤/天）或安慰剂治疗。主要疗效评估标准是，在预定的2小时评估窗口内，比较基线与5天双盲治疗阶段最后2天的每日痉挛频率的平均百分比变化。虽然使用2小时评估窗口观察到的痉挛平均频率无统计学显著差异，但事后替代功效分析显示，在使用24小时临床评估窗口时，氨己烯酸组（68.9%）与安慰剂组（17.0%）之间的痉挛减少总体百分比存在统计学显著差异（p=0.030）。

　　此外，加拿大小儿癫痫网络（CPEN）对婴儿痉挛症患者发育结局的研究进行了事后分析，评估了婴儿痉挛症的治疗持续时间。研究中，对氨己烯酸治疗有反应的38/68名婴儿继续接受治疗，总持续时间为6个月。停用氨己烯酸后，对这38名有反应的婴儿进行了为期18个月的随访，以确定其临床结果。事后分析显示，这38名婴儿中均未观察到婴儿痉挛症复发。

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