患有婴儿痉挛症的结节性硬化症患者的MRI中氨己烯酸相关的脑部异常：能否预防？

　　氨己烯酸（VGB）目前已成为治疗婴儿痉挛症（IS），特别是结节性硬化症（TSC）相关IS的首选一线药物，并已证实其疗效显著。然而，与此同时，与氨己烯酸治疗相关的磁共振成像（MRI）脑部异常等不良反应也被广泛报道。

　　本研究旨在探讨TSC导致的IS（IST）患者在接受氨己烯酸治疗时出现MRI脑部异常的情况，并深入研究相关风险因素。

　　我们从本院招募了接受VGB治疗的婴儿痉挛症患儿，并收集了他们的临床、影像及药物治疗数据。通过检查脑部MRI来确定氨己烯酸相关的MRI脑部异常的发生情况。我们对TSC和其他病因导致的IS患者进行了组间比较，并对IST患者进行了亚组分析。此外，我们还对服用VGB的儿童进行了一项回顾性队列研究，以探讨与氨己烯酸相关的MRI脑部异常的风险因素及保护因素。

　　本研究共招募了172名接受VGB治疗的婴儿痉挛症患儿。在38名患者（22.1%）中观察到与氨己烯酸相关的MRI脑部异常，这些患者的VGB峰值剂量为103.5±26.7 mg/kg/天。进一步分析发现，在80名IST患者中，与氨己烯酸相关的MRI脑部异常的发生率显著低于92名由其他病因导致的婴儿痉挛症患者（10% vs 32.6%，P<0.001）。在IST队列的亚组分析中，我们发现接受雷帕霉素联合治疗的儿童中与氨己烯酸相关的MRI脑部异常的发生率显著降低。对172名婴儿痉挛症患儿的单变量和多变量Logistic回归分析显示，雷帕霉素治疗是与降低与氨己烯酸相关的MRI脑部异常风险相关的独立因素；在生存分析中也观察到了类似的结果。

　　IST患者与氨己烯酸相关的MRI脑部异常的发生率显著降低。未来需要进一步的研究来探讨这一现象背后的机制，并确定雷帕霉素治疗是否能够降低与氨己烯酸相关的MRI脑部异常的风险。

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