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安罗替尼联合化疗在治疗儿童促纤维增生性小圆细胞瘤中的应用

时间:2024-06-20     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  促纤维增生性小圆细胞肿瘤(DSRCT)属于极具侵袭性的原始肉瘤,其5年生存率仅介于15%至30%之间。尽管目前尚无确切的治愈性治疗手段,但患者通常会接受化疗、放疗与手术相结合的积极治疗方式。值得注意的是,血小板源性生长因子A、胰岛素样生长因子受体1以及血管内皮生长因子受体2等靶向治疗药物,在DSRCT中普遍过表达,然而临床试验结果大多不理想。

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  安罗替尼,作为一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂,能有效抑制血管内皮生长因子受体1-3、成纤维细胞生长因子受体1-4、血小板源性生长因子受体α/β、c-Kit以及Met。本研究将介绍三例采用安罗替尼联合化疗成功治疗的DSRCT病例。

  病例概述

  本研究纳入了2020年9月至2021年12月间的三名儿童DSRCT患者,并持续监测至2022年8月30日。我们对这些患者的临床数据进行了前瞻性研究。根据腹膜癌指数,这三名患者均被归类为IV期。术后,所有患者均接受了安罗替尼联合化疗,并显示出良好的药物反应。患者的临床症状均得到显著改善,且肿瘤体积有所缩小。其中,患者1和患者3的无进展生存期有所延长,且在研究结束时,这两名患者健康状况良好,并继续接受安罗替尼作为维持治疗。不幸的是,患者2在二期手术后一个月因术后并发症去世。安罗替尼的主要不良反应包括疲劳和高血压,但在儿童患者中,这些毒性反应是可控制和耐受的。

  本研究首次报告了安罗替尼在儿童DSRCT治疗中的有效性,这可能为转移性DSRCT的治疗提供新的选择。

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