Ripretinib瑞派替尼在真实世界中治疗胃肠道间质瘤的效果观察

　　酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已成为治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的常规手段；但值得注意的是，二次突变可能导致疾病的进一步发展。近期研究显示，ripretinib作为一种新型开关控制TKI，能有效抑制多种原发性和继发性耐药突变。然而，关于瑞派替尼（Ripretinib）在实际临床应用中的疗效和安全性数据仍然有限。因此，我们进行了一项前瞻性、大规模、基于真实世界的注册研究，以评估瑞派替尼作为四线疗法在治疗中国晚期胃肠道间质瘤患者中的疗效和安全性。

　　本研究纳入了年龄≥18岁、患有复发或转移性胃肠道间质瘤的患者。主要观察指标包括中位无进展生存期（mPFS）、中位总生存期（mOS）以及不良事件（AE）的发生率。为了更深入地了解与PFS相关的各种因素，我们进行了单变量和多变量分析。

　　研究共招募了240名患者。在患者随访6.5个月后，mPFS[95%置信区间(CI)]为7.70(6.60, 8.00)个月，但mOS尚未达到。通过多变量分析，我们发现东部肿瘤合作组（ECOG）的体能状态评分与PFS有显著关联。与胃胃肠道间质瘤相比，肠道间质瘤患者在使用瑞派替尼后表现出更明显的疗效[风险比(HR) 0.58，95% CI (0.39-0.86)]。此外，疾病控制率和肿瘤缩小（不论程度）的比例分别为73%和43%。瑞派替尼在不同基因突变的患者亚组中也展现出了疗效。在安全性方面，其毒性是可接受的，最常见的不良事件为脱发（17.1%）和手足综合征（15.4%）。

　　综上所述，Ripretinib在实际应用中展现出了显著的疗效和可接受的安全性，因此可作为中国晚期胃肠道间质瘤患者（特别是非胃胃肠道间质瘤患者）四线或后续治疗的有效选择。

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