FDA批准Vigafyde氨己烯酸即用型口服溶液上市

　　2024年6月，美国食品和药物管理局(FDA)正式批准了Vigafyde氨己烯酸，这是一种可立即使用的氨己烯酸口服溶液。Vigafyde氨己烯酸（氨己烯酸）口服溶液特别适用于治疗1个月至2岁患有婴儿痉挛症(IS)的儿科患者，作为单一疗法使用，其潜在的治疗益处被认为超过了可能的视力丧失风险。

　　氨己烯酸是一种专门用于治疗婴儿痉挛症的药物。它通过抑制GABA转氨酶来提高大脑中γ-氨基丁酸(GABA)的水平。这种提升被认为可以通过调节神经元兴奋性来增强对癫痫发作的控制。氨己烯酸的作用机理不仅凸显了其在治疗癫痫疾病中的重要性，而且新兴研究还表明，它在减轻与某些癫痫综合征相关的神经发育并发症方面可能具有潜在益处。

　　使用说明：

　　Vigafyde氨己烯酸（氨己烯酸）专为治疗1个月至2岁儿童的婴儿痉挛症设计，作为单一疗法，其潜在的治疗优势超过了视力丧失的潜在风险。

　　Vigafyde氨己烯酸（氨己烯酸）重要安全须知：

　　· 警告：存在永久性视力丧失的风险

　　· Vigafyde氨己烯酸可能导致永久性双侧同心视野收缩，严重时可能导致残疾性隧道视野。在某些情形下，Vigafyde氨己烯酸还可能降低视力。

　　· 风险随剂量和累积暴露量的增加而上升，但任何剂量的Vigafyde氨己烯酸暴露都存在视力丧失的风险。

　　· 使用Vigafyde氨己烯酸期间，新的视力丧失和视力恶化风险持续存在，甚至在停止使用后仍可能发生。

　　· 建议使用Vigafyde氨己烯酸的患者进行基线和定期的视力评估，但此类评估并不能完全防止视力损害。

　　· Vigafyde氨己烯酸只能通过名为Vigabatrin REMS的受限计划获取。

　　警告与注意事项：

　　· Vigafyde氨己烯酸可能导致永久性视力丧失。鉴于这一风险，以及Vigafyde氨己烯酸在有效时能带来的显著症状改善，应定期评估患者的反应和持续治疗的必要性。

　　· 建议由具备视野解读专业知识和能够进行散瞳间接检眼镜检查的眼科专业人员进行视力监测。由于婴儿和儿童的视力测试较为困难，因此视力丧失可能要到严重时才能被发现。Vigafyde氨己烯酸未被批准用于2岁以上的儿童患者或成人。

　　· 在一些接受氨己烯酸治疗的婴幼儿中，观察到异常的磁共振成像（MRI）信号变化和髓鞘内水肿（IME）。这些变化通常在停止治疗后消失，少数患者在继续治疗后也会消失。

　　· Vigafyde氨己烯酸应逐渐停药，以避免引发戒断性癫痫发作。应告诫患者和护理人员不要突然停止Vigafyde氨己烯酸治疗。

　　· 需监测贫血症状。

　　· Vigafyde氨己烯酸可能导致嗜睡和疲劳。

　　· 在儿科临床试验（汇总数据）中，使用氨己烯酸和安慰剂的儿科患者出现周围神经病变和水肿的几率相似。

　　· Vigafyde氨己烯酸可能导致儿科患者体重增加。

　　不良反应：

　　在接受低剂量（18-36 mg/kg/天）和高剂量（100-148 mg/kg/天）氨己烯酸治疗的患者中，最常见（≥10%）的不良反应包括上呼吸道感染、中耳炎、发烧、病毒感染、镇静、嗜睡、烦躁、便秘、呕吐、腹泻、鼻塞、肺炎、失眠、耳部感染和皮疹等。

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