突变异柠檬酸脱氢酶1抑制剂艾伏尼布Ivosidenib联合阿扎胞苷治疗新诊断的急性髓系白血病的研究

　　艾伏尼布Ivosidenib是一种针对突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的口服抑制剂，已被批准用于治疗携带IDH1突变（mIDH1）的急性髓系白血病（AML）。临床前期研究显示，在艾伏尼布Ivosidenib治疗方案中加入阿扎胞苷可以增强mIDH1抑制相关的细胞分化和凋亡效果。

　　本研究为一项开放标签、多中心、Ib期临床试验，包括剂量探索阶段和扩展阶段。研究目的是评估在新诊断的、不适合进行强化诱导化疗的mIDH1 AML患者中，每天一次连续口服500mg 艾伏尼布Ivosidenib，并结合每28天周期中第1-7天皮下注射75mg/m²阿扎胞苷的安全性和有效性。

　　共有23名患者接受了艾伏尼布Ivosidenib联合阿扎胞苷的治疗（中位年龄76岁，年龄范围61-88岁）。超过10%的患者发生了与治疗相关的3级或以上不良事件，这些事件包括中性粒细胞减少症（22%）、贫血（13%）、血小板减少症（13%）以及心电图QT间期延长（13%）。特别关注的不良事件包括各级别的IDH分化综合征（17%）、各级别的心电图QT间期延长（26%）以及3级或以上的白细胞增多（9%）。中位治疗持续时间为15.1个月（范围：0.3-32.2个月）；截至2019年2月19日，仍有10名患者继续接受治疗。总体缓解率达到了78.3%（18/23名患者；95%置信区间，56.3%至92.5%），而完全缓解率为60.9%（14/23名患者；95%置信区间，38.5%至80.3%）。中位随访时间为16个月，应答者的中位应答持续时间尚未达到。12个月的生存率估计为82.0%（95%置信区间，58.8%至92.8%）。通过BEAMing数字聚合酶链式反应检测，达到完全缓解的患者中，有10/14（71.4%）的患者在骨髓单核细胞中清除了IDH1突变。

　　综上所述，艾伏尼布Ivosidenib联合阿扎胞苷的治疗方案耐受性良好，其安全性与单独使用每种药物时的预期一致。患者的反应深刻且持久，大多数完全反应者成功清除了mIDH1突变。

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