Mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的治疗效果和安全性

　　Mirdametinib作为一种正在研发中的研究性MEK抑制剂，专为治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者而设计，其试验研究数据展现出了积极的治疗效果和安全性。以下是更详细的试验研究数据支持：

　　一、临床试验概述

　　Mirdametinib在多个临床试验中进行了评估，其中最重要的是ReNeu试验（NCT03962543），这是一项多中心、开放标签的2b期临床试验，旨在评估mirdametinib在2岁及以上无法手术的NF1-PN患者中的有效性、安全性和耐受性。

　　二、主要疗效数据

　　客观缓解率（ORR）：

　　在ReNeu试验中，截至2023年9月20日的数据显示，52%（56名中的29名）儿童患者和41%（58名中的24名）成人患者在24个治疗周期内获得确认客观缓解。这一结果显著支持了mirdametinib在NF1-PN患者中的治疗效果。

　　在随后的长期随访阶段，又有一名儿童患者和两名成人患者取得了确认客观缓解，进一步验证了药物的持续疗效。

　　肿瘤体积变化：

　　在儿童和成人队列中，目标肿瘤体积相对于基线的中位最佳百分比变化分别为-42%和-41%，表明mirdametinib能够显著缩小肿瘤体积。

　　三、次要疗效数据

　　患者生活质量改善：

　　根据多个患者报告的结果工具的评估，ReNeu试验中的儿科和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能也较基线有了统计学上的显著改善。

　　四、安全性与耐受性数据

　　不良反应：

　　Mirdametinib在临床试验中通常耐受性良好，大多数不良事件（AEs）为1级或2级。儿童队列中最常见的AEs包括皮疹、腹泻和呕吐，而成人队列中则为皮疹、腹泻和恶心。

　　3级或更高级别的治疗相关AE在儿童队列中发生率为25%，成人队列中为16%，表明尽管存在不良反应，但大多数为轻至中度，且可控。

　　Mirdametinib在多项临床试验中展现出了显著的治疗效果、良好的安全性和耐受性，有望成为治疗NF1-PN患者的重要里程碑。随着监管审批的推进，我们期待这一创新药物能够早日上市，为NF1-PN患者带来福音。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。