美国FDA授予SLS009罕见儿科疾病资格，用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病

　　2024年6月，美国食品和药物管理局（FDA）正式授予SLS009罕见儿科疾病资格（RPDD）。SLS009作为一种高选择性的CDK9抑制剂，专用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）。

　　儿童急性淋巴细胞白血病是一种危及生命的疾病，其医疗需求尚未得到充分满足。尽管在儿童ALL的治疗方面已经取得了显著进展，但疾病的复发仍然是治疗失败的最主要原因。特别是对于那些具有高风险和极高风险特征的患者亚群，他们急需一种毒性较小、能够最终延长其长期无事件生存期（EFS）的治疗方案。对于极高风险群体而言，EFS仍维持在大约50%的水平，这表明现有的治疗手段仍有待改进。

　　在临床试验中，SLS009展现出了令人鼓舞的疗效和安全性。具体来说，在一项针对复发或难治性儿童ALL患者的关键性临床试验中，SLS009单药或联合用药方案显示出了显著的抗肿瘤活性。与传统化疗药物相比，SLS009在治疗过程中表现出更低的毒性，患者耐受性良好。迄今为止，它完全未表现出任何非血液学的临床高级毒性，这一特点使得SLS009在儿童ALL治疗中具有独特的优势。

　　此外，研究团队还对SLS009的药代动力学和药效学进行了深入研究。结果显示，SLS009在体内具有良好的稳定性和分布特性，能够有效抑制CDK9的活性，进而干扰癌细胞的增殖和存活。这些试验结果进一步支持了SLS009作为儿童ALL潜在治疗方案的可行性。

　　综上所述，SLS009作为一种高选择性的CDK9抑制剂，在儿童急性淋巴细胞白血病的治疗中展现出了显著的疗效和安全性。其罕见儿科疾病资格的获得，将为更多高风险和极高风险的儿童ALL患者带来新的治疗希望。

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