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美国FDA授予SLS009罕见儿科疾病资格,用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病时间:2024-07-10 2024年6月,美国食品和药物管理局(FDA)正式授予SLS009罕见儿科疾病资格(RPDD)。SLS009作为一种高选择性的CDK9抑制剂,专用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)。 儿童急性淋巴细胞白血病是一种危及生命的疾病,其医疗需求尚未得到充分满足。尽管在儿童ALL的治疗方面已经取得了显著进展,但疾病的复发仍然是治疗失败的最主要原因。特别是对于那些具有高风险和极高风险特征的患者亚群,他们急需一种毒性较小、能够最终延长其长期无事件生存期(EFS)的治疗方案。对于极高风险群体而言,EFS仍维持在大约50%的水平,这表明现有的治疗手段仍有待改进。 在临床试验中,SLS009展现出了令人鼓舞的疗效和安全性。具体来说,在一项针对复发或难治性儿童ALL患者的关键性临床试验中,SLS009单药或联合用药方案显示出了显著的抗肿瘤活性。与传统化疗药物相比,SLS009在治疗过程中表现出更低的毒性,患者耐受性良好。迄今为止,它完全未表现出任何非血液学的临床高级毒性,这一特点使得SLS009在儿童ALL治疗中具有独特的优势。 此外,研究团队还对SLS009的药代动力学和药效学进行了深入研究。结果显示,SLS009在体内具有良好的稳定性和分布特性,能够有效抑制CDK9的活性,进而干扰癌细胞的增殖和存活。这些试验结果进一步支持了SLS009作为儿童ALL潜在治疗方案的可行性。 综上所述,SLS009作为一种高选择性的CDK9抑制剂,在儿童急性淋巴细胞白血病的治疗中展现出了显著的疗效和安全性。其罕见儿科疾病资格的获得,将为更多高风险和极高风险的儿童ALL患者带来新的治疗希望。 “海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展,并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息,请拨打我们的医学顾问电话:400-001-9769,或添加海得康官方微信:15600654560,我们的专业团队会为提供详细的咨询。 温馨提示:本文内容仅供参考,并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间,请与医生保持密切联系,及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题,请联系我们进行删除。 |