FDA批准Kisunla用于早期症状性阿尔茨海默病治疗

　　2024年7月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Kisunla（donanemab-azbt，350mg/20mL，每月一次注射液，用于静脉输注）用于患有早期症状性阿尔茨海默病（AD）的成人患者的治疗，这包括轻度认知障碍（MCI）患者以及AD轻度痴呆阶段且已确诊淀粉样蛋白病理的患者。作为首个且唯一一个淀粉样蛋白斑块靶向疗法，Kisunla在有证据表明淀粉样蛋白斑块被去除后可以停止治疗，这有助于降低治疗成本并减少输注次数。

　　淀粉样蛋白是体内自然产生的一种蛋白质，当其聚集形成淀粉样蛋白斑时，可能导致阿尔茨海默病相关的记忆和思维问题。Kisunla有助于消除体内过度堆积的淀粉样斑块，并减缓其衰退，这种衰退可能会影响人们的记忆力、重要日期和事件的记忆、计划与组织能力、烹饪技能、使用家用电器的能力、理财能力以及独处能力。

　　在研究中，病情较轻的患者在服用Kisunla后显示出最强的治疗效果。对试验参与者进行了18个月的分析，分为两组：一组是病情较轻（tau蛋白水平低到中等）的患者，另一组是总体人群，包括高tau水平的参与者。Kisunla治疗显著减缓了两组患者的临床衰退。与安慰剂相比，病情较轻的患者在接受Kisunla治疗后，在综合阿尔茨海默氏病评定量表（iADRS）上的病情下降显著减缓了35%。在总体人群中，使用iADRS的治疗反应也具有统计学意义，为22%。与服用安慰剂的参与者相比，接受Kisunla治疗的参与者进展到下一个疾病临床阶段的风险降低了39%。

　　与研究开始时相比，在所有参与者中，Kisunla治疗6个月后淀粉样斑块平均减少了61%，12个月后平均减少了80%，18个月后平均减少了84%。该研究的治疗目标之一是将淀粉样斑块去除到与使用淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）的视觉阴性扫描一致的最低水平。一旦参与者达到这些水平，他们就可以完成Kisunla的治疗，并在剩余的研究中改用安慰剂。

　　然而，Kisunla可能引起淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），这是淀粉样蛋白斑块靶向治疗的潜在副作用，通常不会引起症状。ARIA可以通过磁共振成像（MRI）扫描来检测，当其发生时，可能表现为大脑一个或多个区域的暂时肿胀，通常会随着时间的推移而消退，或者表现为大脑表面的小出血点。偶尔会出现大脑大面积出血的情况。ARIA可能很严重，甚至可能危及生命。此外，Kisunla还可能引起某些类型的过敏反应，其中一些可能很严重并危及生命，通常发生在输注期间或输注后30分钟内。头痛是另一种常见的副作用。

　　在TRAILBLAZER-ALZ 2试验中，人们在实现研究治疗目标之一（与视觉上呈阴性淀粉样蛋白一致的最低水平的淀粉样蛋白斑块）后，可以在6、12或18个月时完成治疗并转用安慰剂。根据淀粉样蛋白PET扫描对淀粉样蛋白水平的评估，在接受Kisunla的总体人群中，17%的人在6个月时完成治疗，47%的人在12个月时完成治疗，69%的人在18个月时完成治疗。

　　FDA的剂量说明指出，医生可以根据淀粉样蛋白PET成像观察到的淀粉样斑块去除至最低水平的情况，考虑停止Kisunla的给药。与其他淀粉样蛋白靶向疗法相比，Kisunla在有限疗程后完成治疗以及每月一次30分钟输注的潜力可能会降低患者的自付治疗成本并减少输注次数。

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