艾曲泊帕、口服免疫抑制剂和雄激素联合治疗12例难治性重度再生障碍性贫血患者的探索，仿制药多少钱一盒

　　艾曲泊帕单药治疗或其与免疫抑制剂的联合在严重再生障碍性贫血（SAA）的治疗中已经取得了显著的血液学反应。然而，对于那些无法进行造血干细胞移植且对传统治疗无反应的难治性严重再生障碍性贫血患者，我们探索了一种新的治疗方案：将艾曲泊帕与口服免疫抑制剂和雄激素联合使用，以期进一步改善他们的血液学反应。

　　在这项研究中，我们纳入了12例接受艾曲泊帕、口服免疫抑制剂和雄激素联合治疗的难治性严重再生障碍性贫血患者的资料。这些患者均已经接受了超过6个月的强化免疫抑制治疗（IST），但评估结果为无反应。具体来说，这12名患者均接受了口服免疫抑制剂（环孢素9例，他克莫司3例）和雄激素的联合治疗，同时加用艾曲泊帕。艾曲泊帕的中位最大剂量为75毫克/天（范围：75-150毫克）。

　　经过中位随访8.5个月（范围：7-23个月）后，我们观察到总体缓解率（ORR）为42%（5/12），其中包括三系缓解4例，血红蛋白和血小板缓解1例。在这5名响应者中，有2人的血细胞计数达到了正常水平。最佳血液学反应率在6个月时达到。中性粒细胞、血红蛋白和血小板计数的中位增加分别为1.64×109/L（范围：0.71-2.66×109/L）、53g/L（范围：25-66.5g/L）和25×109/L（范围：14-230×109/L）。

　　一般来说，这种联合治疗的耐受性良好。然而，有2名患者在依赖血小板输注的情况下出现了非致命性的上肢静脉血栓形成，这提示我们在使用艾曲泊帕时需要注意其潜在的血栓形成风险。

　　综上所述，艾曲泊帕、口服免疫抑制剂和雄激素联合治疗IST难治性严重再生障碍性贫血患者是可行的，并且有可能恢复患者的多谱系造血功能。然而，在使用艾曲泊帕时，我们需要密切监测其潜在的血栓形成风险。

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