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佩米替尼Pemigatinib治疗胆管癌患者的探索与真实案例,仿制药在哪里上市

时间:2024-08-28     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  在肝内胆管癌(iCC)中,与FGFR2融合相比,FGFR2受体的点突变主要具有未知的功能意义。佩米替尼(Pemigatinib)作为一种酪氨酸激酶抑制剂,已被批准用于治疗存在FGFR2融合/重排的胆管癌患者。尽管有假设认为FGFR2突变可能导致信号通路不受控制的激活,但针对FGFR2点突变的靶向治疗数据仍然有限且不明确。体外分析揭示了p.C382R突变对于具有转化潜力的FGFR2配体独立的组成型激活的重要性。

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  真实案例

  真实案例:一例iCC患者的临床病例,该患者携带了FGFR2 p.C382R点突变,该突变在液体活检和组织活检中均被检测到。该患者接受了佩米替尼治疗,迄今为止,经过10个月的治疗,氟脱氧葡萄糖-正电子发射断层扫描/计算机断层扫描(FDG-PET/CT)显示患者获得了持续完全的功能缓解。这是首次描述的携带p.C382R突变的胆管癌患者在佩米替尼治疗下获得完全功能缓解的病例。这一结果不仅为佩米替尼在FGFR2点突变胆管癌患者中的潜在应用提供了有力证据,也进一步丰富了我们对FGFR2点突变功能意义的理解。

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