他泽司他对上皮样肉瘤患者的安全性和有效性研究，药品价格多少

　　上皮样肉瘤（ES）是一种罕见的软组织肉瘤，其中约30%至50%的病例会发生转移。值得注意的是，超过90%的ES肿瘤缺乏INI1的表达，而INI1是表观遗传调控的关键组成部分。INI1功能的丧失使得另一种表观遗传修饰因子EZH2在肿瘤细胞中成为致癌驱动因子。他泽司他（Tazemetostat）作为一种首创的、选择性的EZH2口服抑制剂，在1/2期试验中已展现出使肿瘤消退的能力，并表现出良好的安全性。

　　本研究报告了一项针对局部晚期或转移性ES患者的2期开放标签、多中心试验的数据。通过主要和次要终点来评估疗效，包括基于RECIST 1.1标准的客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR；即任何持续时间的客观确认缓解或持续≥32周的稳定疾病[SD]）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）。同时，还对该药物的安全性和耐受性进行了评估。

　　截至2018年9月17日，共有62名INI1阴性ES患者入组，并接受他泽司他800毫克每日两次（BID）的治疗。这些患者先前接受的治疗中位数为1（范围：0-9）。在62名患者中，有9名（15%）患者确认部分缓解（PR），ORR为15%，DCR为26%。所有62名患者的DOR范围从7.1+周到103.0+周（中位数：未达到），中位OS为82.4周（95% CI：47.4，无法估计）。

　　他泽司他通常表现出良好的耐受性。治疗中出现的不良事件（TEAE）通常为轻度至中度。最常见的不良事件（AE；发生率≥10%），无论是否归因于药物，都是疲劳（24/62；39%）、恶心（22/62；35%）和癌痛（20/62；32%）。有10/62（16%）的患者报告了≥3级的治疗相关TEAE。≥2名患者报告的≥3级TEAE包括贫血（6%）和体重下降（3%）。没有药物相关死亡，且停药率低（1.7%）。

　　在迄今为止最大的ES前瞻性临床试验中，他泽司他在参加本研究的26%的晚期ES患者中实现了疾病控制，并记录了该药物的持久临床反应。他泽司他表现出良好的安全性，很少有患者出现≥3级的治疗相关AE。

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