Mirdametinib在治疗1型神经纤维瘤病有怎样的效果？

　　Mirdametinib在治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性不可手术丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人和儿童患者中显示出了显著疗效，并具有可控的毒性特征。以下是对该药物临床试验结果的详细解读：

　　试验概况

　　试验名称：2b期ReNeu试验（NCT03962543）

　　试验设计：多中心、开放标签、关键性2期研究

　　患者群体：18岁及以上的成年人（n=58）和2至17岁之间的儿童（n=56）

　　疾病类型：无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤

　　治疗方案：Mirdametinib，剂量为2mg/m²，每日两次，以3周用药/1周停药的方案给药

　　疗效结果

　　成人患者：

　　客观缓解率（ORR）：41%（n=24/58；P<.001）

　　肿瘤体积最佳变化中位数：减少41%（范围，-90至13）

　　深度缓解率（肿瘤体积减少超过50%）：62%

　　中位缓解时间：7.8个月（范围，4-19）

　　中位缓解持续时间（DOR）：未达到（NR）

　　儿童患者：

　　ORR：52%（n=29/56；P<.001）

　　肿瘤体积最佳变化中位数：减少42%（范围，-91至48）

　　深度反应率：52%

　　反应开始的中位时间：7.9个月（范围，4-19）

　　DOR：NR

　　长期随访结果

　　另外2名成人和1名儿童在长期随访阶段获得了确认的部分缓解。

　　患者报告结果

　　Mirdametinib改善了患者（和父母代理人）报告的疼痛和健康相关生活质量（HRQOL）。

　　安全性与耐受性

　　成人患者：

　　98%的患者出现了任何级别的治疗相关不良反应（TRAE）

　　16%的患者经历了3级或更高级别的不良反应

　　最常见TRAE包括痤疮样皮炎、腹泻、恶心、呕吐、疲劳等

　　2%的患者经历了严重的TRAE

　　17%和9%的患者分别因TRAE而减少剂量和中断治疗

　　21%的患者经历了导致停药的TRAE

　　儿童患者：

　　95%的患者经历了任何级别的TRAE

　　25%的患者经历了3级或更高级别的副作用

　　最常见TRAE包括痤疮样皮炎、腹泻、甲沟炎、恶心等

　　TRAE分别导致12%和14%的患者减少剂量和中断治疗

　　9%的患者因TRAE而停止治疗

　　研究结论

　　Mirdametinib显示出深度和持续的肿瘤体积减少，并改善了患者（和父母代理人）报告的疼痛和健康相关生活质量。

　　结合分散片配方，Mirdametinib有潜力成为各个年龄段NF1-PN患者的重要新治疗选择。

　　FDA与EMA审查进展

　　2024年8月，FDA接受了Mirdametinib用于治疗NF1-PN成人和儿童患者的新药申请并给予优先审查，决定日期定为2025年2月28日。

　　欧洲药品管理局也批准了该药物在同一人群中的上市许可申请。

　　综上，Mirdametinib在治疗NF1-PN的成人和儿童患者中显示出了显著的疗效和可控的毒性特征，有望成为该疾病患者的重要新治疗选择。

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