他泽司他治疗INI1/SMARCB1缺失的晚期上皮样肉瘤的研究，药品价格多少

　　上皮样肉瘤是一种罕见且具有侵袭性的软组织肉瘤亚型。超过90%的这类肿瘤已失去INI1表达，导致其致癌性依赖于转录抑制因子EZH2。在本研究中，报告了口服选择性EZH2抑制剂他泽司他(Tazemetostat)治疗上皮样肉瘤患者的临床活性和安全性。

　　方法：在这项开放标签的II期篮子研究中，研究人员纳入了来自澳大利亚、比利时、加拿大、法国、德国、意大利、台湾、美国和英国的32家医院和诊所的患者，他们被分为7个队列，每个队列患有不同的INI1阴性实体瘤或滑膜肉瘤。特别是上皮样肉瘤队列（队列5）的患者，他们年龄为16岁或以上，经组织学确诊为局部晚期或转移性上皮样肉瘤；免疫组织化学分析证实INI1表达缺失或双等位基因SMARCB1（编码INI1的基因）变异，或两者兼有；且东部肿瘤协作组体能状态评分为0-2。患者每天口服两次800毫克他泽司他，连续28天为一个周期，直至病情进展、出现不可接受的毒性或患者撤回知情同意。

　　发现：在2015年12月22日至2017年7月7日期间，共有62名上皮样肉瘤患者入组本研究，并被认为符合纳入该队列的条件。所有62名患者均纳入了改良意向治疗分析。在数据截止时（2018年9月17日），62名患者中有9名（15%[95% CI 7-26]）实现了客观缓解。在中位随访期13.8个月（IQR 7.8-19.0）中，中位缓解持续时间未达到（95% CI 9.2-无法估计）。同时，有16名（26%[95% CI 16-39]）患者在32周时病情得到了控制。中位缓解时间为3.9个月（IQR 1.9-7.4），中位无进展生存期为5.5个月（95% CI 3.4-5.9），中位总生存期为19.0个月（11.0-无法估计）。在治疗过程中，3级或更严重的治疗相关不良事件包括贫血（4例[6%]）和体重减轻（2例[3%]）。有两名患者发生了与治疗相关的严重不良事件（一次癫痫发作和一次咯血），但没有发生与治疗相关的死亡事件。

　　他泽司他(Tazemetostat)耐受性良好，并对这组以INI1/SMARCB1缺失为特征的晚期上皮样肉瘤患者展现出了临床活性。这表明他泽司他有可能改善晚期上皮样肉瘤患者的预后。目前，一项关于他泽司他联合阿霉素用于一线治疗的1b/3期试验（NCT04204941）正在进行中，以期进一步验证其疗效和安全性。

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