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福他替尼停药后的持续反应:一例难治性免疫性血小板减少症的病例报告,如何购买该药品?

时间:2024-09-23     作者:医学编辑王明阳   阅读

  福他替尼,一种脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,最近被美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)。该药物在约40%的患者中显示出治疗反应,并且毒性特征良好,为难治性ITP患者提供了新的治疗选择。尽管关于血小板生成素受体激动剂(TRA)停药后持续反应的报道已有,但关于fostamatinib停药后的持续反应信息尚缺乏。本文报告了首例fostamatinib停药后持续反应的ITP患者案例。

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  本病例涉及一名女性患者,她患有难治性ITP,对多种治疗(包括类固醇、脾切除术、利妥昔单抗和两种可用的TRA)反应不佳。在诊断后16年,她参加了fostamatinib的临床试验。治疗初期,患者经历了1-2级的头痛和腹泻,这些不良事件通过减少fostamatinib剂量得到控制。尽管剂量减少,但患者的血小板计数稳定在80 × 10^9/L以上,达到了完全缓解。

  经过4年的fostamatinib治疗,患者的血小板计数持续稳定。在医生的指导下,fostamatinib逐渐减少,最终停药。令人鼓舞的是,停药后,患者的血小板计数没有下降,维持在治疗前的水平。这是首个报告的fostamatinib停药后持续反应的ITP病例,表明fostamatinib治疗可能在某些患者中产生持久的治疗效果。

  本案例提供了fostamatinib停药后持续反应的初步证据,为难治性ITP的治疗策略带来了新的视角。尽管需要更多研究来确认这一现象的普遍性及其机制,但该案例为fostamatinib在ITP治疗中的长期效果提供了希望。对于那些在fostamatinib治疗下达到并维持血小板计数稳定的患者,逐渐减少并可能停用药物可能是一个可行的策略,这将减少长期药物暴露带来的潜在风险和经济负担。

  福他替尼作为难治性ITP治疗的新选择,其停药后持续反应的首例报告为ITP患者带来了新的希望。这一发现提示,对于部分患者,fostamatinib可能诱导持久的疾病控制,为实现治疗目标和提高生活质量提供了可能。未来的研究应进一步探索fostamatinib在ITP治疗中的长期效果和潜在的停药策略。

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