携带FLT3-TKD突变的混合表型急性白血病：一例成功的JALSG ALL202-O方案联合吉瑞替尼治疗及脐带血移植

　　混合表型急性白血病（MPAL）是一种罕见而复杂的白血病类型，诊断与治疗均极具挑战。尤其当患者携带FLT3-TKD突变时，病情往往更为复杂，要求精准的管理和个性化的治疗策略。本报告分享一位31岁男性患者的成功案例，他患有FLT3-TKD突变的MPAL，在经历了针对性化疗、吉瑞替尼治疗及两次脐带血移植后实现了长期无病生存。

　　患者经JALSG ALL202-O化疗方案及吉瑞替尼靶向治疗后，迅速达到了血液学缓解。随后，患者接受了脐带血移植，术后面临腺病毒诱发的出血性膀胱炎，通过及时的膀胱冲洗和抗病毒药物利巴韦林得以控制；然而遭遇植入失败，迫使其在术后第35天接受二次CBT。患者在移植后第76天实现中性粒细胞植活，历经多次并发症后，终于在第173天出院，至今未见疾病复发迹象。

　　针对FLT3-TKD突变的MPAL患者，早期识别和应用吉瑞替尼等靶向药物是获得血液学缓解的关键。

　　这一案例启示我们，面对首次移植失败，适时采取补救性移植措施，如本例中的第二次CBT，对保障患者长期生存具有重要意义。密切监测并积极管理移植后并发症，如出血性膀胱炎和腺病毒感染，是保证治疗成功的重要组成部分。并且要定期的复查与严密的随访对于早期发现复发征象、及时调整治疗方案至关重要。

　　本案例生动展现了针对携带FLT3-TKD突变的MPAL患者的多学科协作治疗成果，尤其是JALSG ALL202-O化疗方案、吉瑞替尼的应用及精心设计的脐带血移植策略在实现血液学缓解和长期无病生存中的重要作用。此外，强化支持性护理和有效管理移植后并发症，对于改善这类罕见且挑战性白血病患者的预后至关重要。

　　吉瑞替尼在复发或难治性FLT3突变急性髓性白血病患者中的作用：ADMIRAL试验中HSCT后的生存率、复发率及维持治疗的安全性

　　吉瑞替尼，一种fms样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂，已在多项研究中展现出其在复发或难治性(简称R/R)急性髓性白血病(AML)患者中的显著疗效。尤其在携带有FLT3突变的患者群体中，吉瑞替尼相较于传统化疗方案，能显著提升患者的生存期。本研究旨在深入分析在ADMIRAL试验框架下，接受造血干细胞移植(HSCT)的FLT3突变R/R AML患者的具体生存获益、复发率，以及吉瑞替尼作为移植后维持治疗的安全性概况。

　　ADMIRAL是一项国际性的、多中心、开放标签的三期随机对照试验，旨在比较吉瑞替尼(120mg/日)与高强度或低强度挽救化疗(最多两个周期)的效果。患者基于FLT3突变类型(FLT3-ITD或FLT3-TKD)被随机分为两组。在吉瑞替尼组中，若患者HSCT前后达到复合完全缓解(CRc)，并在移植后30至90天内成功植入且无严重并发症，可继续接受吉瑞替尼维持治疗。本次研究主要关注点在于HSCT患者的生存率、复发率，以及移植后重启吉瑞替尼维持治疗的不良事件(AE)。

　　吉瑞替尼组的患者更倾向接受HSCT(占比26%)，相比之下，化疗组的患者仅为15%。HSCT后，12个月和24个月的整体生存(OS)率分别为68%和47%。虽然在移植前CRc状态下生存期有延长的趋势，但吉瑞替尼组与化疗组在移植后的生存率大致相同。在移植前CRc或CR状态下重启吉瑞替尼治疗的患者，其复发率相对较低(分别为20%和0%)。移植后重启吉瑞替尼的最常见AE包括丙氨酸转氨酶水平升高(45%)、发热(43%)和腹泻(40%)。大多数三级及以上AE与骨髓抑制相关。急性移植物抗宿主病(GVHD)的≥III级发病率和相关死亡率较低。

　　尽管吉瑞替尼和化疗组的HSCT后生存率相近，但考虑到吉瑞替尼组更高的缓解率，使得更多患者有机会接受HSCT，从而间接提升了生存机会。吉瑞替尼作为移植后维持治疗，展示出稳定的安全性与耐受性，且与低复发率密切相关，支持其在符合条件的AML患者中的应用前景。上述数据提示，在选择HSCT前的过渡治疗方案时，吉瑞替尼可能成为优于常规化疗的优选方案，尤其是在寻求降低复发风险和改善总体生存率的情境下。

　　吉瑞替尼 仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。