Quizartinib联合阿扎胞苷或小剂量阿糖胞苷治疗FLT3-ITD突变急性髓系白血病及骨髓增生异常综合征的研究

　　急性髓系白血病（AML）中的FMS样酪氨酸激酶3-内部串联重复（FLT3-ITD）突变与不良预后紧密相关。为了探索更有效的治疗方法，我们假设将quizartinib（一种高效且选择性的FLT3抑制剂）与阿扎胞苷（AZA）或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，可能会改善FLT3-ITD突变AML患者的预后。

　　在这项开放标签的I/II期试验中，我们纳入了接受FLT3-ITD AML首次挽救治疗的任何年龄的患者，以及年龄超过60岁且患有未经治疗的骨髓增生异常综合征（MDS）或AML的患者。这些患者均接受了quizartinib加AZA或LDAC的治疗。

　　共有73名患者接受治疗，其中34名为一线患者，39名为一线抢救患者。在既往未经治疗的患者中，接受quizartinib/AZA治疗的患者中，复合缓解（CRc）率为87%（13/15），包括8例完全缓解（CR），4例CR伴不完全血液学恢复（CRi），和1例CR伴血小板未恢复（CRp）；而接受quizartinib/LDAC治疗的患者中，CRc率为74%（14/19），包括1例CR，8例CRi，和5例CRp）。中位总生存期（OS）在quizartinib/AZA队列中为19.2个月，在quizartinib/LDAC队列中为8.5个月；无复发生存期（RFS）分别为10.5个月和6.4个月。

　　在既往接受治疗的患者中，16名（64%）在quizartinib/AZA治疗中达到CRc，4名（29%）在quizartinib/LDAC治疗中达到CRc。对于接受quizartinib/AZA和quizartinib/LDAC治疗的患者，中位OS分别为12.8个月和4个月。值得注意的是，每个队列中仅1名患者出现3级QTc延长，表明这种联合治疗的耐受性良好。

　　综上所述，基于quizartinib的组合，特别是与阿扎胞苷的组合，在FLT3-ITD突变AML患者的一线治疗和首次挽救中均显示出显著的疗效，并且具有良好的耐受性。这些结果为FLT3-ITD突变AML患者提供了新的治疗选择，并有望改善这些患者的预后。

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