21.IDH1突变急性髓系白血病治疗方案：艾伏尼布联合阿扎胞苷有怎样的疗效，艾伏尼布仿制药怎么买

　　本文详细介绍了艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗IDH1突变AML的3期研究结果。

　　急性髓系白血病（AML）：AML是成人白血病中最常见的类型，具有高度异质性，可由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化而来。在美国，每年约有20,000例新发病例；在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者占比约为59%。

　　IDH1突变：在AML患者中，约6～10%携带IDH1突变，这种突变会催化D-2-羟基戊二酸生成，导致细胞代谢和表观遗传调控破坏，有助于肿瘤发生。IDH1突变AML与高龄和预后较差相关。

　　艾伏尼布（Ivosidenib，拓舒沃）：IDH1突变的首创、口服、强效、靶向小分子抑制剂。已在美国获批单药治疗成人IDH1-突变型复发性或难治性AML，以及特定条件下的新诊断IDH1突变AML患者。

　　3期AGILE研究设计

　　研究目的：评估艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷相比，在不适合强化诱导化疗的新诊断IDH1突变AML患者中的疗效和安全性。

　　患者纳入标准：年龄≥18岁，经检测确诊为未经治疗的IDH1突变AML；未接受过针对骨髓增生异常综合征的IDH1抑制剂或去甲基化药物治疗；ECOG体能状态评分为0-2分；肝肾功能良好；不适合接受强化化疗。

　　主要终点：无事件生存期（EFS）。

　　次要终点：完全缓解（CR）、总生存期（OS）、CR伴不完全血液学缓解、总缓解率（ORR）、安全性和健康相关生活质量。

　　患者入组情况：共纳入295例患者，其中146例接受随机分组，72例分配至艾伏尼布+阿扎胞苷组，74例分配至安慰剂+阿扎胞苷组。

　　主要终点：艾伏尼布+阿扎胞苷组的无事件生存期显着长于安慰剂+阿扎胞苷组（风险比为0.33；P=0.002）。6个月时估计无事件率为40%，12个月时估计无事件率为37%。

　　次要终点：

　　总生存期：艾伏尼布+阿扎胞苷组的中位OS为24.0个月，安慰剂+阿扎胞苷组为7.9个月（风险比0.44；P=0.001）。

　　完全缓解率：艾伏尼布+阿扎胞苷组38%的患者在24周时达到CR，而安慰剂+阿扎胞苷组为11%。

　　其他缓解指标：艾伏尼布+阿扎胞苷组的ORR为62%，安慰剂+阿扎胞苷组为19%。

　　生活质量：艾伏尼布+阿扎胞苷组在大多数EORTC QLQ-C30子量表中的结果均优于安慰剂+阿扎胞苷组。

　　安全性：两组的≥3级不良事件发生率相似（艾伏尼布+阿扎胞苷组93%，安慰剂+阿扎胞苷组95%）。艾伏尼布+阿扎胞苷组的出血事件和分化综合征发生率略高于安慰剂+阿扎胞苷组，但总体安全性可控。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗IDH1突变AML能有效延长无事件生存期、增加完全缓解率以及延长总生存期。这一疗法为老年或其他不适合诱导化疗的IDH1突变AML患者提供了新的治疗选择。

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