艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病患者的效果和安全性

　　研究名称：AGILE研究（NCT03173248）

　　研究类型：全球性、随机、双盲、III期研究

　　主要研究者：美国MD安德森癌症中心的Courtney D. DiNardo博士

　　患者特征

　　患者数量：200名，以1:1比例随机分组

　　年龄范围：实验组76岁（58-84岁），对照组75.5岁（45-94岁）

　　疾病状态：新诊断的IDH1突变AML，未接受过IDH1抑制剂或低甲基化药物治疗

　　治疗效果

　　无事件生存期（EFS）：与安慰剂+阿扎胞苷相比，艾伏尼布+阿扎胞苷显著改善EFS（HR=0.33，P=0.0023）

　　总生存期（OS）：艾伏尼布+阿扎胞苷的中位OS为24.0个月，安慰剂组为7.9个月（HR=0.44，P=0.001）

　　临床反应：

　　艾伏尼布/阿扎胞苷组：ORR=62.5%，CRh率=52.8%，CR率=47.2%

　　安慰剂/阿扎胞苷组：ORR=18.9%，CRh率=17.6%，CR率=14.9%

　　安全性

　　不良反应（TEAE）：

　　实验组：98.6%的患者发生任何级别TEAE，93%发生≥3级TEAE

　　对照组：100%的患者发生任何级别TEAE，94.5%发生≥3级TEAE

　　血液学TEAE：实验组和对照组中最常见的血液学TEAE包括贫血、发热性中性粒细胞减少症、中性粒细胞减少症和血小板减少症

　　特别关注的TEAE：≥2级分化综合征和≥3级QT延长

　　生活质量

　　健康相关生活质量（HRQOL）：与安慰剂/阿扎胞苷组相比，艾伏尼布/阿扎胞苷组在治疗过程中显示出临床意义的HRQOL改善

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷在新诊断的IDH1突变AML患者中显示了显著的生存获益，包括EFS和OS的延长，以及更高的临床反应率。尽管存在不良反应，但联合治疗的安全性特征良好，且可以通过适当的管理进行控制。此外，患者报告了更好的HRQOL结局。这些结果为IDH1突变AML患者提供了一种有效的治疗选择。

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