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回顾批准IDH1抑制剂艾伏尼布用于治疗复发或难治性急性骨髓性白血病

时间:2024-10-08     作者:医学编辑李可艾   阅读

  美国国立卫生研究院的国家癌症研究所最新统计数据显示,美国约有19,520人被确诊为急性骨髓性白血病(AML),其中10,670名患者预计将无法战胜这一疾病。值得注意的是,在这些AML患者中,约有6%至10%被检测出携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)的突变。IDH1的突变会干扰正常的血液干细胞分化过程,进而引发急性白血病。

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  艾伏尼布(Tibsovo)作为首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的IDH1抑制剂,其疗效备受瞩目。该药物通过有效减少代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)的异常积累来发挥治疗作用。目前,Tibsovo已正式获批,成为针对携带IDH1特异性突变的复发或难治性AML患者的靶向治疗药物。

  临床数据进一步证实了Tibsovo的疗效。在治疗后中位随访时间达到8.3个月时,有32.8%的患者在接受Tibsovo治疗后实现了完全缓解,并伴随部分血液学指标的恢复。此外,对于那110名原本需要定期输注血液或血小板的患者来说,接受Tibsovo治疗后,有37%的患者能够在长达56天的时间内摆脱对血液和血小板输注的依赖。这一成果无疑为AML患者带来了新的治疗希望。

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