FDA授予囊性纤维化疗法ETD001罕见儿科疾病资格

　　美国食品药物管理局（FDA）已授予Enterprise Therapeutics公司正在研究的囊性纤维化（CF）疗法ETD001罕见儿科疾病（RPD）资格。

　　囊性纤维化是一种遗传性外分泌腺疾病，该病主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的特征。囊性纤维化的发病率因国家、种族而异，据估计影响着全球超过10万人。

　　症状表现：囊性纤维化的症状通常始于幼儿期，且因患者而异。但随着时间的推移，病情会逐渐恶化，并对受影响的器官（如肺部、消化系统等）造成越来越大的损害。

　　Enterprise Therapeutics的ETD001疗法

　　作用机制：ETD001是一种具有一流潜力的低分子量化合物，它靶向作用于呼吸道上皮中的钠通道（ENaC），以增加粘液的水合作用和清除率。

　　临床前研究：ETD001在健康参与者的第1阶段试验中已证明具有良好的耐受性，并在临床前研究中被证明具有长效性。

　　当前试验阶段：目前，ETD001正处于第2a阶段试验，旨在评估该候选药物对不适合或未接受囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）调节剂治疗的患者而言的安全性和有效性。

　　FDA的RPD资格认定

　　认定目的：FDA的RPD指定旨在激励针对严重或危及生命的疾病的药物开发，这些疾病在美国影响不到200,000人，且主要影响18岁以下的患者。

　　目前，囊性纤维化的治疗主要依赖于CFTR调节剂等药物，但仍有部分患者因基因突变类型等原因无法从这些治疗中获益。

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