塞尔帕替尼用于不限癌种治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者

　　Retevmo（塞尔帕替尼40毫克、80毫克胶囊）。该药物是首个被批准专门用于治疗以下患者的药物：转染重排基因（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上的儿童患者。

　　2021年11月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示显示，礼来（Eli Lilly and Company）已在中国提交了塞尔帕替尼（LOXO-292, Retevmo）胶囊的上市申请，并已获得受理。

　　此次，美国FDA已加速批准Retevmo（塞尔帕替尼）扩展适应症，用于不限癌种治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。这些患者在接受前期系统性治疗后疾病进展，或者没有其他满意的替代治疗选择。该适应症的加速批准基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。该适应症的继续批准可能取决于验证性临床试验中获得的临床获益证据。

　　此外，美国FDA还授予Retevmo治疗RET基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的完全批准。FDA拓宽了Retevmo的适应症范围，纳入局部晚期疾病患者，并将2020年5月对NSCLC的加速批准转为完全批准。

　　这两项批准得到了关键性临床试验LIBRETTO-001数据（NCT03157128）的支持。在不限癌种患者队列中（n=41，非小细胞肺癌和甲状腺癌以外），Retevmo达到了44%的总缓解率，中位缓解持续时间为24.5个月，67%的患者缓解持续时间超过6个月。

　　在所有患者人群中，塞尔帕替尼的总体缓解率（ORR）为44%，其中4.9%的患者实现了完全缓解，39%的患者获得了部分缓解。该药物的中位缓解持续时间（DOR）为24.5个月，67%的患者的缓解持续至少6个月。

　　达到反应的肿瘤类型包括胰腺腺癌、结直肠癌（CRC）、唾液腺癌、未知原发性癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。

　　在11名胰腺腺癌患者中，该药物的ORR为55%，DOR范围为2.5个月至38.3个月以上。在10名CRC患者中，使用塞尔帕替尼的ORR为20%，DOR范围为5.6个月至13.3个月。在唾液癌患者（n=4）中，ORR为50%，DOR范围为5.7个月至28.8+个月。在3名原发性癌症未知的患者中，该药物的ORR为33%，DOR为9.2个月。

　　在整个疗效人群中，中位年龄为50岁（范围为21-85岁），54%的患者为女性。此外，68%的患者是白人，24%是亚洲人，4.9%是黑人。7%的患者是西班牙裔或拉丁裔。关于ECOG体能状态，95%的状态为0或1，5%的状态为2。大多数患者（95%）患有转移性疾病。90%的患者之前接受过全身性治疗，之前接受过的治疗中位数为2线（范围0-9）。值得注意的是，32%的患者接受了3种或更多的先前治疗。

　　关于安全性，至少25%的患者最常见的不良反应包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。

　　塞尔帕替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。