塞尔帕替尼在RET融合阳性实体肿瘤中的疗效可期，仿制药上市了吗

　　塞尔帕替尼（Selpercatinib）作为一种一线的高选择性RET激酶抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，并已在RET融合阳性的肺癌和甲状腺癌中展现出显著疗效。然而，RET融合在其他肿瘤类型中较为罕见，因此，其他类型肿瘤患者是否能从塞尔帕替尼治疗中获益尚不明确。

　　为了评估塞尔帕替尼在RET融合阳性非肺或甲状腺晚期实体瘤患者中的疗效和安全性，研究人员开展了LIBRETTO-001研究。

　　该研究是一项正在进行中的1/2期、单组、开放标签的篮子试验。研究招募了年满18岁（或在监管机构允许的情况下≥12岁）的携带RET变异的癌症患者，这些患者在既往治疗后出现进展或没有令人满意的治疗选择。患者接受塞尔帕替尼口服治疗。在1期剂量递增部分，患者接受塞尔帕替尼20mg/天或20-240mg2次/天的治疗；2期的推荐剂量是160mg2次/天。

　　在2017年12月4日至2021年8月4日期间，共招募了45位RET融合阳性癌症患者。其中，43位患者（96%）接受了塞尔帕替尼的起始剂量，推荐剂量为160mg2次/天。另外两位患者中，一位通过患者内剂量递增接受了160mg2次/天的剂量，另一位患者的起始剂量是120mg*2次/天，从未增加。

　　在41位疗效可评价的患者中，客观缓解率达到43.9%。中位无进展生存期是13.2个月，中位总生存期是18.0个月（根据独立委员审查会的数据）。最常见的3-4级需紧急治疗的不良反应包括高血压（22%）、丙氨酸氨基转移酶升高（16%）和天冬氨酸氨基转移酶升高（13%）。在45位患者中，有18位（40%）在治疗中出现了严重不良事件，但无治疗相关死亡病例。

　　综上，塞尔帕替尼在RET融合阳性肿瘤患者中显示出了具有临床意义的活性，并且其安全性与在其他适应症中观察到的一致。这一研究结果为塞尔帕替尼在更广泛的RET融合阳性实体肿瘤治疗中的应用提供了有力支持。

　　塞尔帕替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。