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司替戊醇与Lumasiran作为1型原发性高草酸尿症成年肾移植后草酸盐肾病复发的挽救性治疗时间：2024-10-24 1型原发性高草酸尿症是一种罕见的导致肾衰竭的疾病。针对此病，乳酸脱氢酶A抑制剂司替戊醇（Stiripentol）及靶向乙醇酸氧化酶的小干扰RNA药物Lumasiran已被提出作为治疗选项，然而，相关的临床数据仍然有限，尤其是在成人患者及接受过移植手术的患者中。
以下是一个真实临床案例：一名51岁患者，在仅接受肾脏移植后出现草酸盐肾病复发，且经活检确诊。该患者随后接受了司替戊醇与Lumasiran的联合治疗，治疗期间未发生任何不良事件。移植手术后的十四个月内，移植肾功能稳定，血清及尿中草酸盐水平持续保持在正常范围内，且后续的肾活检结果显示草酸盐晶体已完全消失。 此案例提示，司替戊醇与Lumasiran的联合治疗可能对1型原发性高草酸尿症成年肾移植后草酸盐肾病复发的患者具有积极的治疗效果。然而，为了验证这种治疗策略的有效性及其是否可作为肝肾联合移植的替代方案，仍需进一步开展深入的临床研究。
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