Odevixibat为Alagille综合征患者带来快速且持续的效果改善

　　根据在2024年肝脏会议上发布的III期ASSERT扩展（ASSERT-EXT）研究的最终数据，odevixibat治疗能够迅速并持续地改善Alagille综合征（ALGS）患者的瘙痒症状和血清胆汁酸（sBA）水平。

　　为了深入评估odevixibat在这些患者中的长期疗效和安全性，研究团队开展了一项为期72周的开放标签ASSERT-EXT研究。该研究纳入了50名先前已完成双盲24周ASSERT研究的患者。

　　在ASSERT-EXT研究中，所有患者从第24周至第72周均接受odevixibat治疗。其中，原安慰剂组的患者转为odevixibat治疗（安慰剂-odevixibat组；n=17，中位年龄4.6岁），而原odevixibat组的患者则继续接受相同治疗（odevixibat-odevixibat组；n=33，中位年龄6.6岁）。

　　研究结果显示，至第72周，持续接受odevixibat治疗的患者瘙痒症状持续改善（与ASSERT基线相比，平均变化为-2.2；p<0.0001），其中93.5%的患者观察者报告结果（ObsRO）抓痒评分降低≥1分。

　　而原本接受安慰剂治疗的患者，在开始使用odevixibat后，瘙痒症状也迅速得到改善（与ASSERT-EXT基线相比，平均变化为-2.7；p<0.0001），其中76.9%的患者的ObsRO抓痒症状减少≥1分。

　　在血清胆汁酸水平方面，odevixibat-odevixibat组表现出持续的下降，而安慰剂-odevixibat组则出现快速下降。两组的平均减少量分别为124µmol/L和139µmol/L。

　　此外，研究结果还与睡眠参数的改善相关，包括与看护者一起睡觉的天数比例减少（-40%和-36.15%）、需要帮助入睡（-54.9%和-36.4%）和舒缓的天数比例减少（-57.7%和-42.5%），以及日间疲倦程度的降低（两组均为-1.3%）。

　　在生长发育方面，接受odevixibat-odevixibat治疗的患者身高（8.2cm）和体重（2.81kg）均有所增加，而安慰剂-odevixibat组患者的身高（10.68cm）和体重（3.34kg）增加更为显著。Ovchinsky博士指出：“这些都是儿科患者，他们正处于生长发育的关键时期，随着时间的推移，我们观察到他们的身高和体重Z分数均有所改善。”

　　在安全性方面，继续接受odevixibat治疗的患者中，有18.2%的患者发生了治疗相关不良事件（TEAE），而改用odevixibat治疗的患者中，这一比例为41.2%。最常见的TEAE是腹泻，但并未导致治疗停止。大多数TEAE的严重程度为轻度至中度，且被认为与研究药物无关。

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