芬氟拉明治疗Dravet综合征的心血管安全性评估

　　芬氟拉明曾作为减肥药获批使用，但因心脏瓣膜病的报道而在1997年被撤市。本研究旨在评估低剂量芬氟拉明在儿科人群中用于治疗Dravet综合征时的心血管安全性，特别是关注其是否会增加心脏瓣膜病或肺动脉高压（PAH）的风险。

　　本研究纳入了2至18岁患有Dravet综合征的患者。所有患者均从0.2 mg/kg/天的剂量开始接受芬氟拉明治疗（以口服溶液形式，每天两次），并根据疗效逐渐滴定至最大剂量，对于未同时接受司替戊醇治疗的患者，最大剂量限制为0.7 mg/kg/天（不超过26 mg/天），而对于同时接受司替戊醇治疗的患者，最大剂量为0.4 mg/kg/天（不超过17 mg/天）。

　　在研究期间，患者于第4周或第6周接受首次标准化超声心动图检查，之后每3个月进行一次，以密切监测心脏瓣膜的功能和结构以及肺动脉压力的变化。超声心动图分析的主要终点是记录治疗期间出现瓣膜性心脏病或肺动脉高压的患者数量。

　　共有232名患者被纳入本研究。患者的平均年龄为9.1±4.7岁，其中男性占55.2%。芬氟拉明的中位治疗持续时间为256天（范围58-634天），平均剂量为0.41 mg/kg/天。在整个研究期间，未观察到任何瓣膜性心脏病或肺动脉高压的病例。

　　本研究通过长达中位8.4个月的纵向超声心动图监测表明，低剂量芬氟拉明在用于治疗Dravet综合征的儿科患者时，心脏瓣膜病和肺动脉高压的风险较低。这一结果为芬氟拉明在特定患者群体中的安全性提供了有力证据，但未来的研究仍需继续关注其长期安全性和潜在的心血管风险。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。