Blinatumomab 联合化疗显著提升儿童B细胞急性淋巴细胞白血病患者的生存率

　　根据 AALL1731 研究的结果，化疗联合 blinatumomab（blin）可显著改善新诊断的国家癌症研究所标准风险（SR）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童的无病生存（DFS），该研究在 ASH 2024 大会上发表。

　　在 III 期 AALL1731 试验中，Rau 及其同事招募了 SR B-ALL 患者（中位年龄 4.3 岁，52.6% 为男孩，26% 为西班牙裔），并根据肿瘤遗传学、中枢神经系统状态和多参数流式细胞术（mpFC）定义的诱导第 8 天外周血中的微小残留病（MRD）以及诱导结束时骨髓（BM）中的微小残留病（EOI）将他们分配到不同的风险组。

　　细胞遗传学有利（SR-有利）的患者非随机接受单独化疗，而细胞遗传学不利的患者被归类为 SR-高，其余患者被归类为 SR-平均。具有无法检测到的 EOI BM 高通量免疫球蛋白位点 MRD 测序的 SR-平均患者接受单独标准强度化疗（A 组），而其他患者则随机接受 A 组或标准强度化疗加 2 个周期的 blin（B 组）。

　　诱导治疗后，SR-高患者接受基于 BFM 的增强化疗，而最终巩固 BM mpFC MRD < 0.1% 的患者被随机分配至化疗（C 组）或化疗加 2 个周期的 blin（D 组）。

　　生存益处

　　总共纳入了 2,245 名 SR-平均/高患者，其中 1,440 名（63%）被随机分配接受治疗，中位随访时间为 2.5 年。在随机化的患者中，722 名患者属于对照组 A（n=304）和 C（n=304），718 名患者属于试验组 B（n=417）和 D（n=301）。

　　意向治疗分析显示，接受 blin 治疗的患者的 3 年 DFS 显著高于对照组（96.0% vs 87.9%）。

　　在分层对数秩检验中，添加 blin 导致 DFS 显著改善（风险比 [HR]，0.39，95% 置信区间 [CI]，0.24-0.64；p < 0.0001），超过了预先指定的中期疗效停止标准，并推动了提前终止随机化的建议。

　　在 SR-平均患者中，B 组（blin）的 3 年 DFS 为 97.5%，而 A 组（对照）为 90.2%（HR，0.33，95% CI，0.15-0.69）。在 SR-高患者中，D 组（blin）的 3 年 DFS 为 94.1%，而 C 组（对照）为 84.8%（HR，0.45，95% CI，0.24-0.85）。

　　值得注意的是，有 6 例死亡发生在缓解期间，所有患者都是 SR-高患者（C 组有 2 例，D 组有 4 例），并且在 blin 治疗周期中没有发生死亡。对照组中有 56 例复发，而试验组中有 19 例复发。研究药物耐受性良好。

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