布加替尼治疗NF2相关神经鞘瘤病伴进展性肿瘤的研究，布加替尼仿制药在哪里上市

　　NF2相关神经鞘瘤病（NF2-SWN，既往称为2型神经纤维瘤病）是一种肿瘤易感综合征，患者表现为多发性前庭神经鞘瘤、非前庭神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤，且病情持续恶化。目前，该病尚无获批的治疗方法。鉴于布加替尼（一种多种酪氨酸激酶抑制剂）在NF2驱动的非前庭神经鞘瘤和脑膜瘤中展现出的临床前活性，研究人员亟需获取布加替尼在多种类型进行性NF2-SWN肿瘤患者中的使用数据。

　　方法：在这项采用篮子设计的2期平台试验中，12岁及以上患有NF2-SWN且伴有进展性肿瘤的患者接受了每日180mg剂量的口服布加替尼治疗。中央审查委员会对每位患者的一个靶肿瘤和最多五个非靶肿瘤进行了评估。主要终点为靶肿瘤的放射学反应，而关键次要终点则包括安全性、所有肿瘤的缓解率、听力反应以及患者报告的结局。

　　结果：共有40名患有进展性靶肿瘤（包括10例前庭神经鞘瘤、8例非前庭神经鞘瘤、20例脑膜瘤和2例室管膜瘤）的患者（中位年龄26岁）接受了布加替尼治疗。中位随访10.4个月后，靶肿瘤的放射学反应率为10%（95%置信区间[CI]，3%至24%），而所有肿瘤的整体缓解率为23%（95%CI，16%至30%）。其中，脑膜瘤和非前庭神经鞘瘤的获益最为显著。在治疗期间，所有肿瘤类型的年增长率均有所下降。此外，35%（95%CI，20%至53%）的符合条件的耳朵听力得到了改善。探索性分析显示，治疗期间患者自我报告的疼痛严重程度也有所下降（每月-0.013单位；95%CI，-0.002至-0.029），评分范围从0（无疼痛）到3（严重疼痛）。值得注意的是，未报告任何4级或5级治疗相关不良事件。

　　结论：布加替尼治疗在多种肿瘤类型中产生了放射学反应，并在经过大量预处理的NF2-SWN患者队列中带来了临床获益。

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