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地夫可特的国内现状,欧美DMD患者的首选用药

时间:2025-01-26     作者:医学编辑李可艾   阅读

  药物名称:地夫可特(Defal,或根据具体品牌可能有所不同)

  药物类型:皮质类固醇药

  适应症:杜氏肌营养不良症(DMD),一种神经类致死性罕见病

  国内现状:目前国内并未有该适应症的治疗药物(即地夫可特)上市销售

  临床报告(欧洲):不经治疗的DMD患者平均12岁失去行走能力,19岁左右因心肌衰竭死亡

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  地夫可特作为治疗手段,可以带来以下益处:

  延长DMD患者的独立行走时间

  降低做脊柱稳定手术的需求

  减少易爆易怒的情绪

  改善肺部功能

  提高患者的存活率和生存质量

  科学认可与标准:《柳叶刀》2018版DMD患者护理标准中,将地夫可特列为标准常用药物。各国的患者组织联盟也将地夫可特列入常规基础用药。

  国际使用情况:地夫可特已成为欧美DMD患者的首选用药。

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