新药获批:Gomekli用于治疗1型神经纤维瘤病的症状性丛状神经纤维瘤,改善生活质量

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已批准SpringWorks Therapeutics公司的Gomekli（mirdametinib）用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）中无法通过手术切除的症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人和两岁及以上的儿科患者。NF1是一种罕见的遗传性疾病。

　　该药物特别授权用于这类特定患者群体，旨在提供有效的治疗选择。

　　NF1会导致多个器官系统出现多种症状，包括色素异常、骨骼畸形、肿瘤生长以及神经系统并发症。其中，PN是一种沿外周神经鞘生长的肿瘤，可能导致严重毁容、疼痛和功能障碍，甚至可能发展为恶性外周神经鞘瘤，这是一种侵袭性强且可能致命的疾病。

　　Gomekli是一种口服小分子MEK抑制剂，也是首个且唯一一个获得FDA批准的用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。

　　FDA对该药物的批准决定基于2b期ReNeu试验的积极结果。该试验表明，Gomekli在成人和儿童NF1-PN患者中的客观缓解率分别达到41%和52%。

　　肿瘤体积的减少是显著且持久的，其中50%的成人患者和48%的儿童患者对治疗的反应至少持续24个月。同时，两组患者的疼痛和生活质量也得到了早期和持续的改善。

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