Redemplo普乐司兰钠：罕见高脂血症FCS的创新治疗选择，显著降低甘油三酯且给药便捷

　　家族性乳糜微粒血症（FCS）作为极罕见遗传性高脂代谢疾病，临床治疗选择长期匮乏，常规降脂药物难以控制极端升高的甘油三酯，患者终身需要严格限制脂肪摄入，且胰腺炎反复发作风险持续存在。普乐司兰钠注射液Redemplo（活性成分普乐司兰钠）是靶向APOC3的小干扰RNA创新制剂，经FDA、欧洲CHMP先后获批用于成年FCS患者，依托全球Ⅲ期PALISADE临床试验完整数据，兼具强效降脂、给药便捷两大核心临床优势。

　　从疾病发病机制来看，APOC3蛋白是FCS血脂异常的核心驱动因子，该蛋白会抑制脂蛋白脂酶活性，阻碍血液中甘油三酯分解清除，造成乳糜微粒大量蓄积，诱发剧烈腹痛、反复发作急性胰腺炎。传统治疗药物无针对性阻断通路，仅能微弱下调血脂，无法作用于致病根源。Redemplo通过GalNAc递送系统精准靶向肝细胞，诱导肝脏APOC3mRNA降解，持续减少APOC3蛋白合成，直接打通甘油三酯代谢通路，从发病源头调控血脂水平，属于罕见病领域全新作用机制的创新治疗方案，区别于贝特、ω-3脂肪酸等传统对症降脂药物。

　　甘油三酯降低效果具备快速、显著、持久三大特征，临床试验入组全部受试者基线空腹甘油三酯≥880mg/dL，属于极高危血脂水平。标准25mg治疗组单次注射后1个月即可出现明显血脂下降，APOC3蛋白水平中位下降93%，甘油三酯中位降幅85%；治疗第10个月主要研究终点显示，受试者甘油三酯较基线中位降低80%，多数患者血脂稳定控制在500mg/dL安全阈值以内，大幅降低胰腺炎急性发作概率。24个月长期延长随访结果证实，规律每三月给药一次，降脂效果可持续维持，不会出现给药间隔末期血脂大幅反弹，长期稳定控制血脂水平，减轻患者持续遭受腹痛、胰腺损伤的疾病负担。

　　给药便捷性是本品区别于其他注射类降脂药物的突出优势。Redemplo为预充式无菌皮下注射液，单支规格25mg，推荐给药频次为每3个月皮下注射一次，全年仅需4次给药。

　　临床安全性整体可控，Ⅲ期试验记录的不良反应以轻度一过性反应为主，发生率靠前的症状为高血糖、轻微头痛、恶心、注射部位局部红疹与轻微疼痛，多数无需额外对症治疗，短时间内自行缓解，无重度脏器损伤、危及生命的不良事件记录。适用人群严格限定为成年、经基因或临床标准确诊的FCS患者，不用于儿童、普通混合型高脂血症、继发性高甘油三酯血症，用药期间仍需维持低脂饮食作为基础管理措施，本品为降脂靶向干预手段，不能单独脱离饮食管控实现疾病控制。

　　对于长期受极端高血脂、反复胰腺炎困扰、传统治疗收效有限的FCS患者，Redemplo依靠全新靶向机制、显著持久的甘油三酯降低作用、极低频次居家注射给药的便捷特性，成为罕见高脂血症领域重要创新治疗选择，为临床长期规范化管理提供全新可行方案。

　　据悉，普乐司兰钠已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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