FDA扩容CASGEVY适应症，成幼儿血液病首款基因疗法

　　7月1日，Vertex制药宣布，美国FDA批准扩大CRISPR基因疗法CASGEVY的适用范围，可用于治疗2岁及以上、伴复发性血管闭塞危象的镰状细胞病或输血依赖型β-地中海贫血患者。该疗法是目前首款获批用于低龄儿童上述两种血液病的基因疗法，此前仅获批用于12岁及以上患者，此次扩容填补了幼儿治疗领域的空白。

　　镰状细胞病与β-地中海贫血均为遗传性血液病，前者会导致红细胞畸变，引发剧烈疼痛的血管闭塞危象；后者会造成血红蛋白不足、供氧能力下降，患者需长期定期输血维持生命。CASGEVY为非病毒体外基因编辑疗法，通过编辑患者造血干细胞的特定基因区域，提升胎儿血红蛋白产量，从病因上改善病情，规避红细胞异常病变、摆脱输血依赖。

　　临床试验数据充分印证其疗效。针对5-12岁镰状细胞病患儿的试验显示，8名可评估患者均实现至少12个月无严重血管闭塞危象，中位无危象时长17.5个月，且无需住院治疗。针对同年龄段输血依赖型β-地中海贫血患儿的试验中，9名可评估患者里8人实现连续12个月无需输血，中位免输血时长20.1个月，患者血红蛋白水平恢复至正常范围。

　　安全性方面，该疗法常见不良反应为黏膜炎、发热性中性粒细胞减少症，部分镰状细胞病患儿会出现食欲减退。同时处方信息明确警示，治疗可能存在中性粒细胞植入失败、血小板植入延迟、超敏反应及基因脱靶编辑等潜在风险，为临床安全应用提供参考。

　　据悉，CASGEVY已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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