Evrysdi片剂最新获批适应症治疗脊髓性肌萎缩症

　　罗氏公司宣布，其脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Evrysdi（risdiplam）的片剂制剂已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。

　　Evrysdi最初于2020年获得美国监管机构的批准，用于治疗2个月及以上患者的进行性神经肌肉疾病，并在2022年扩大批准范围，可用于治疗2个月以下的婴儿。此前，该药物仅以口服溶液的形式提供，每天需在家中通过口服或喂食管服用。

　　罗氏公司表示，新的5毫克片剂预计将在未来几周内上市，适用于年龄在2岁及以上、体重超过20公斤的患者。同时，原始配方仍将提供给需要使用其他剂量药物的患者以及可能更喜欢口服溶液的患者。

　　这些片剂可以在室温下保存，可以整个吞服，也可以分散在水中服用，为患者提供了更多的自由和独立性。

　　全球每10,000名婴儿中约有1人患有SMA，该病由SMN1基因突变引起，导致SMN蛋白缺乏。根据疾病的形式，患者的体力以及行走、进食或呼吸能力可能会显著减弱或丧失。

　　罗氏公司的Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统和周围组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。

　　FDA对Evrysdi做出的最新批准决定是基于一项生物等效性研究的结果。该研究证明，5毫克片剂和原始口服溶液提供了与该药物相当的暴露量，这使得Evrysdi成为首个也是唯一一个获准用于治疗SMA的片剂。

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