Vimseltinib是什么药？获批用于治疗有症状性弯曲型巨型细胞肿瘤

　　2025年2月14日，食品药品监督管理局（FDA）批准了Deciphera Pharmaceuticals, LLC研发的激酶抑制剂Vimseltinib（商品名：Romvimza）用于成年症状性替索尼维体巨细胞肿瘤（TGCT）患者的治疗，这些患者的手术切除可能会导致功能性限制或严重发病率。

　　该批准基于一项双盲、多中心、随机（2:1）、安慰剂对照试验（NCT05059262）的疗效评估。该试验纳入了手术切除可能会导致功能限制或严重发病率的TGCT患者，且这些患者对TGCT有可测量疾病（根据RECIST v1.1标准）的确认诊断，至少一个病变的最小尺寸为2 cm。

　　在双盲期（第1部分）中，患者被随机分配到安慰剂组或Vimseltinib组，每周两次服用30毫克。在开放标签期（第2部分）中，患者可以继续接受Vimseltinib治疗，而之前接受安慰剂的患者可以转为接受Vimseltinib治疗。随机分组根据肿瘤位置（下肢与其他部位）和地区（美国与非美国）进行了分层。总共123例患者被随机分配：在第1部分期间，Vimseltinib组83例，安慰剂组40例。

　　主要疗效终点是第25周时通过盲态独立放射学评估的总缓解率（ORR）。Vimseltinib组的ORR为40%（95%CI：29%，51%），而安慰剂组为0%（95%CI：0%，9%）（p值<0.0001）。在Vimseltinib组中，缓解持续时间（DOR）未达到，但基于另外6个月的随访数据，28名缓解者（85%）的DOR≥6个月，19名（58%）的DOR≥9个月。与安慰剂组相比，Vimseltinib组在主动运动范围、患者报告的身体功能以及患者报告的疼痛方面均有显著改善。

　　最常见的不良反应（≥20%），包括实验室异常，有天冬氨酸氨基转移酶升高、周围水肿、疲劳、皮疹、胆固醇增加、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒等。

　　建议的Vimseltinib剂量为每周两次口服30毫克，两次剂量之间至少间隔72小时。

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