新药Gomekli获批上市治疗1型神经纤维瘤儿童及成人患者

　　2月11日，美国FDA宣布批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗手术无法完全切除的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人及不低于两岁的儿童1型神经纤维瘤患者。作为首个同时获批用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物，mirdametinib有望成为该患者群体的“best-in-class”疗法。此前，mirdametinib已获得孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。

　　NF1是一种遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤。这种肿瘤沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍，甚至可能转变为恶性外周神经鞘瘤，这是一种侵袭性且可能致命的疾病。由于丛状神经纤维瘤沿神经浸润性生长，其外科切除极具挑战性，高达约85%的丛状神经纤维瘤被认为无法完全切除。

　　FDA的批准基于2b期临床试验ReNeu的结果。该试验共纳入了114名年龄不低于2岁的NF1-PN患者，其中成人58例，儿童患者56例。Mirdametinib达到了客观缓解率（ORR）的主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者肿瘤体积显著且持久地减小，同时疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。

　　具体而言，经盲法独立中央审查评估，成人患者的目标PN体积最佳百分比变化中位数为-41%（范围：-90%至13%），儿童患者为-42%（范围：-91%至48%）。88%的成人和90%的儿童患者确认有缓解，且缓解持续时间至少为12个月；其中50%的成人患者和48%的儿童患者缓解持续时间至少为24个月。

　　在安全性方面，mirdametinib表现出可控的耐受性。在成人患者中，发生率超过25%的最常见不良事件包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。在儿童患者中，发生率超过25%的最常见不良事件为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。

　　Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者，并且其新药申请也曾获得FDA授予的优先审评资格。

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