GOMEKLI(mirdametinib)中文说明书

　　GOMEKLI（mirdametinib）说明书概要

　　一、药品基本信息

　　商品名：GOMEKLI™

　　通用名：mirdametinib

　　研发公司：SpringWorks Therapeutics

　　药品类型：口服小分子MEK抑制剂

　　二、适应症与用途

　　GOMEKLI（mirdametinib）用于治疗患有神经纤维瘤病1型（NF1）并伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）的成人和2岁及以上的儿童患者。这些患者的丛状神经纤维瘤应无法完全切除，或者手术切除可能导致严重的发病风险。

　　三、作用机制

　　Mirdametinib是一种高选择性的MEK1和MEK2抑制剂。MEK1和MEK2是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调节剂。在NF1患者中，MEK/ERK通路异常激活，导致神经纤维瘤的生长。Mirdametinib通过抑制MEK1和MEK2的激酶活性，进而抑制ERK的下游磷酸化，从而抑制神经纤维瘤细胞的增殖和存活。

　　四、用法用量

　　成人和儿童患者：推荐剂量为每日两次，每次剂量为2 mg/m²，最高剂量为4 mg。治疗周期为每28天一个周期，前21天每天服药，后7天停药。

　　给药方式：口服给药，建议每天大致同一时间服用，整片吞服，不要咀嚼或压碎。

　　五、疗效与安全性

　　疗效：GOMEKLI的批准基于ReNeu 2期临床研究的数据。该研究纳入114名年龄≥2岁的NF1-PN患者（58名成人和56名儿童）。结果显示，成人患者的总体反应率（ORR）为41%，儿童患者为52%。肿瘤体积显著且持久地减小，患者的疼痛症状和生活质量均得到显著改善。

　　安全性：GOMEKLI治疗相关不良反应（TRAEs）的发生率较高，但大部分为轻度或中度。成人和儿童患者中最常见的副作用包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、呕吐和疲劳。部分患者可能出现3级及以上的严重副作用，如左心室功能障碍和眼部毒性（如视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊）。

　　六、特殊人群用药

　　肝功能不全患者：目前尚缺乏重度肝功能不全患者的研究数据，中重度肝功能不全患者应在医生指导下谨慎使用，并密切监测肝功能。

　　肾功能不全患者：轻度和中度肾功能不全患者无需调整起始剂量。重度肾功能不全患者应在医生指导下谨慎使用，并密切监测肾功能。

　　儿童患者：2岁及以上儿童患者可在医生指导下使用，但需密切监测副作用。

　　七、注意事项

　　药物相互作用：在使用GOMEKLI期间，应避免与其他可能影响MEK/ERK通路的药物同时使用。

　　妊娠与哺乳：GOMEKLI可能对胎儿造成危害，妊娠期妇女应避免使用。哺乳期妇女在服药期间应停止哺乳。

　　监测与评估：治疗期间应定期评估患者的肿瘤体积、疼痛症状和生活质量，以及监测不良反应的发生情况。

　　八、药物供应与获取

　　GOMEKLI已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并预计在两周内上市。患者应在医生指导下使用，并遵循处方信息。

　　九、总结

　　GOMEKLI（mirdametinib）是一种创新的MEK抑制剂，为无法完全切除的NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了新的治疗选择。尽管存在一些副作用，但其在临床试验中显示出显著的疗效和可控的安全性。患者应在医生指导下使用，并密切监测治疗效果和不良反应。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。