口服维莫德吉对局部晚期眼眶和眶周基底细胞癌的治疗效果，如何购买该药品？

　　研究旨在评价口服维莫德吉（vismodegib，商品名Erivedge；Genentech）对局部晚期眼眶和眶周基底细胞癌（BCC）的治疗效果 。

　　研究方法

　　于2023年9月在PubMed数据库进行文献检索，筛选用于评估口服维莫德吉对眼眶和眶周BCC影响的英文原始研究。共确定60篇文章，其中16篇符合纳入标准 。

　　研究结果

　　治疗反应：多数研究显示该药物反应率高，部分研究中患者对药物的反应率高达100%，初始完全消退率可达88%。维莫德吉治疗能显著减小肿瘤体积，帮助多数患者保留眼球。不过，仍有12%的患者反应为部分缓解。

　　复发与手术情况：复发频率较高，即便最初达到完全缓解也不例外。因此，高达79.4%的患者需要手术干预，23%的患者还需清宫手术。药物虽能减小肿瘤体积，可延迟或避免部分患者的切除需求，但并非全部。

　　分子分析结果：对维莫德吉治疗后切除组织的分子分析表明，所有患者都存在持续性肿瘤，且频繁出现突变积累，这可能使患者对后续刺猬抑制剂治疗产生耐药性。

　　不良事件：副作用较为普遍，研究中100%的患者至少经历过1次不良事件，多数不良事件评级为I级或II级。常见不良事件包括肌肉痉挛、脱发、体重减轻、疲劳和味觉障碍等，部分患者因副作用停止治疗。此外，有1例患者死于可能由治疗引发的脓毒症 。

　　研究结论

　　尽管缺乏I级和II级证据，但多数研究表明口服维莫德吉对减小眼眶和眶周BCC肿瘤体积有益。不过，需告知患者治疗存在不良副作用以及肿瘤细胞持续存在的情况，这些突变可能导致长期耐药。将维莫德吉作为短期新辅助治疗，或许能有效缩小肿瘤体积，降低手术并发症发生率，同时减少副作用的发生频率和严重程度 。

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