刺猬通路抑制剂如维莫德吉治疗痣样基底细胞癌综合征的分析

　　痣样基底细胞癌综合征（NBCCS），又称Gorlin综合征（GS），是一种因刺猬信号通路突变引发多发性皮肤基底细胞癌（BCC）的遗传性疾病。使用刺猬通路抑制剂（如维莫德吉vismodegib和索尼德吉sonidegib ）成为治疗GS患者BCC的一种有前景策略 。

　　在2012年3月至2024年1月开展的回顾性研究中，对16名接受索尼德吉或维莫德吉治疗的Gorlin综合征患者队列进行分析。主要目的是评估该患者群体口服刺猬抑制剂的疗效、安全性以及反应持续时间。研究过程中评估了多项参数，如新BCC在治疗前后的出现数量、治疗反应的持续时间与可持续性，以及治疗相关不良反应的发生率 。

　　研究结果显示，持续使用刺猬抑制剂能够有效抑制新的和现有的BCC进展。与维莫德吉相比，索尼德吉在治疗GS患者的BCC方面展现出更高的疗效与安全性。

　　研究特别指出，调整索尼德吉的给药方案可提高患者耐受性，且不影响治疗效果，还有可能延长治疗反应和疾病控制的持续时间 。

　　该研究为Gorlin综合征患者BCC的治疗提供了重要参考，明确了刺猬抑制剂的治疗价值，尤其是索尼德吉在疗效和安全性上的优势，以及给药方案调整的积极意义，有助于优化针对此类患者的治疗策略 。

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