Wainzua获欧盟批准，革新罕见病 ATTRv-PN 治疗方式

　　阿斯利康（AZ）与 Ionis Pharmaceuticals 联合开发的 Wainzua（eplontersen）近日喜获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗患有罕见疾病遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTRv）的特定成年人群体，特别是那些患有一期或二期多发性神经病（通常称为 hATTR-PN 或 ATTRv-PN）的患者。这一批准为众多饱受该疾病折磨的患者带来了新的治疗希望。

　　ATTRv-PN 是一种影响全球多达 40,000 人的罕见疾病，其特点在于错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在心脏、周围神经等组织中积聚，干扰正常功能，导致周围神经损伤和运动障碍。该疾病进展迅速，可引发心血管、神经和肾脏等多种并发症，如心力衰竭和慢性肾病，严重威胁患者生命健康。

　　值得一提的是，Wainzua 的独特之处在于其便捷的给药方式。患者可通过自动注射器每月自行注射一次，这一设计极大地提高了治疗的便利性和患者的依从性。同时，Wainzua 旨在降低肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而从根本上减缓疾病进展。

　　欧盟委员会对 Wainzua 的批准是基于欧洲药品管理局人类药物委员会的最新建议，并得到了第 3 期 NEURO-TTRansform 试验的积极结果的有力支持。在该试验中，与接受外部安慰剂治疗的患者相比，Wainzua 治疗组在血清 TTR 浓度和神经病变损伤等共同主要终点方面表现出了一致且持续的益处。此外，Wainzua 还与生活质量的改善（一个关键的次要终点）密切相关，且在整个试验过程中均表现出良好的安全性和耐受性。

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