sonic hedgehog通路抑制剂如维莫德吉治疗基底细胞癌患者的病例报告

　　基底细胞癌（BCC）是全球最常见的皮肤恶性肿瘤。多数BCC病变通过手术治疗，但部分病变呈现局部晚期或转移性特征，不适用于单纯手术治疗。sonic hedgehog通路抑制剂（如vismodegib、sonidegib ）可抑制与BCC相关的关键信号蛋白和基因通路，减少基底细胞异常增殖，对晚期BCC治疗意义重大 。

　　一名68岁男性，上背部出现7.2×6 cm的外生和溃疡性局部侵袭性BCC。患者开始接受每日维莫德吉治疗，计划最终进行手术切除。治疗11周后，伤口大小和外观明显改善。治疗18周时，病灶中心近乎完全临床缓解，仅余3个小的外周病灶。对这些病灶活检，结果显示2个病灶无恶性肿瘤，另一个小的下结节为鳞状细胞癌（SCC）阳性。维莫德吉治疗26周后停药，随后进行SCC切除手术，患者在术后2年保持无病状态 。

　　此病例报告表明，hedgehog通路抑制剂疗法对局部晚期BCC疗效显著，能实现完全病理反应，甚至在某些情况下无需手术干预即可有效控制病情 。

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