分析接受索尼德吉或维莫德吉治疗的痣样基底细胞癌综合征综合征患者的治疗反应

　　痣样基底细胞癌综合征（Gorlin综合征）的典型特征是，因hedgehog通路发生突变，导致患者出现大量皮肤基底细胞癌。在针对该病症的治疗方面，维莫德吉（Vismodegib）和索尼德吉（sonidegib）展现出了颇具前景的治疗潜力。

　　本研究旨在深入分析接受索尼德吉或维莫德吉治疗的Gorlin综合征患者，对口服刺猬抑制剂的治疗反应，具体涵盖治疗活性、毒性表现以及治疗持续时间等方面。同时，评估治疗前后新肿瘤的出现数量，以及治疗反应时间和反应的持久程度。

　　研究选取了在2012年3月至2022年3月期间，接受索尼德吉（n = 6）或维莫德吉（n = 4）治疗的10例Gorlin综合征患者。对这些患者展开全面研究，详细记录并分析各项治疗相关数据。

　　在治疗过程中，所有患者均实现了完全缓解。中位随访时间为30.7 ± 48.4个月。在此期间，药物治疗成效显著，新基底细胞癌的数量大幅减少。治疗前，新基底细胞癌平均数量为28.3 ± 24.6个；而在治疗期间，这一数字降至平均1.4 ± 2.0个，差异具有统计学意义（p = 0.0048）。发展为新基底细胞癌的中位时间长达47.3个月。

　　其中，3例患者出现局部复发。不过，在进行切除手术后，持续治疗有效抑制了其他病灶的发展。1例患者出现了许多对治疗产生耐药性的新基底细胞癌，最终不幸死于急性白血病。6例患者由于药物毒性反应，需要对治疗方案进行调整。

　　持续使用hedgehog抑制剂进行治疗，能够在较长时间内有效抑制新的和既有的基底细胞癌的进展。在不影响治疗效果的前提下，对给药时间表进行合理调整，可以提高患者对药物的耐受性，这或许有助于进一步延长治疗反应的持续时间，为Gorlin综合征的治疗提供了重要的参考依据。

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