口服维莫德吉治疗局部晚期眼眶和眶周基底细胞癌的评价

　　一、目的

　　旨在评价口服维莫德吉（Erivedge; Genentech）对局部晚期眼眶和眶周基底细胞癌（BCC）的治疗效果。

　　二、方法

　　于 2023 年 9 月在 PubMed 数据库进行文献检索，检索范围限定为评估口服维莫德吉 对眼眶和眶周 BCC 影响的英文原始研究。经筛选，共确定 60 篇文章，其中 16 篇符合纳入标准。

　　三、结果

　　治疗反应：多数研究显示出较高的反应率，部分研究中高达 100% 的患者对药物有响应，高达 88% 的患者出现初始完全消退。维莫德吉 治疗使肿瘤体积显著减小，多数患者得以保留眼球。不过，12% 的患者仅出现部分反应。

　　复发与手术干预：复发频率较高，即便最初达到完全缓解的患者也不例外。因此，高达 79.4% 的患者需要手术干预，23% 的患者仍需清宫手术。药物治疗虽使肿瘤体积缩小，延迟或避免了部分患者的切除需求，但并非全部。

　　分子分析：对维莫德吉 治疗后切除组织的分子分析表明，所有患者体内均存在持续性肿瘤，且频繁出现突变积累，这可能致使患者对后续刺猬抑制剂治疗产生耐药性。

　　不良事件：尽管多数不良事件评级为 I 级或 II 级，但副作用普遍存在，研究中高达 100% 的患者至少经历过 1 次不良事件。常见的不良事件包括肌肉痉挛、脱发、体重减轻、疲劳和味觉障碍，部分患者因这些副作用而停止治疗。此外，有 1 例患者死于可能由治疗引发的脓毒症。

　　四、结论

　　尽管缺乏 I 级和 II 级证据，但多数研究表明口服维莫德吉 治疗眼眶和眶周 BCC 在缩小肿瘤体积方面具有一定益处。然而，需向患者充分说明治疗伴随的不良副作用以及肿瘤细胞持续存在的情况，这些细胞突变可能导致长期耐药。将维莫德吉 作为短期新辅助治疗，或可有效缩小肿瘤体积，降低手术并发症发生率，同时减少副作用的发生频率与严重程度。

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