刺猬通路抑制剂如维莫德吉治疗痣样基底细胞癌综合征的研究，如何购买该药品？

　　痣样基底细胞癌综合征（NBCCS），又称 Gorlin 综合征（GS），是一种因刺猬信号通路突变，导致患者会发展出多个皮肤基底细胞癌（BCC）的遗传性疾病。目前，使用刺猬通路抑制剂维莫德吉 和 sonidegib，已成为管理 GS 患者 BCC 的一种有前景的治疗策略。

　　在 2012 年 3 月至 2024 年 1 月开展了一项回顾性研究，分析了 16 名接受 sonidegib 或维莫德吉 治疗的 Gorlin 综合征患者队列。本研究主要目的在于评估该患者群体使用口服刺猬抑制剂的疗效、安全性以及反应持续时间。研究评估了多种参数，涵盖治疗开始前后新出现 BCC 的数量、治疗反应的持续时间与稳定性，还有刺猬抑制剂治疗相关不良反应的发生率。

　　研究结果显示，持续使用刺猬抑制剂能够有效抑制新的和现有的 BCC 进展。此外，与维莫德吉 相比，sonidegib 在治疗 GS 患者的 BCC 时，展现出更高的疗效和安全性。值得关注的是，研究发现调整 sonidegib 的给药方案，能在不影响治疗效果的前提下提高耐受性，这可能会延长治疗反应和疾病控制的持续时间 。

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