维莫德吉或sonidegib进行的Hedgehog抑制疗法治疗基底细胞癌的研究

　　一、研究背景

　　基底细胞癌（BCC）通常可通过手术切除或放疗实现高度治愈，但在极少数情况下，BCC 可能具有局部破坏性，或难以通过手术切除。使用维莫德吉 或 sonidegib 进行的 Hedgehog 抑制（HHI）疗法，能诱导 50 - 60% 的反应率，不过长期毒性如肌肉痉挛和体重减轻，常导致剂量减少。

　　二、研究目的

　　本回顾性图表综述旨在调查 2012 年至 2022 年在单个学术医疗中心接受 HHI 药物治疗的患者，研究辅酶 Q10 和钙补充剂的影响。主要研究接受维莫德吉 或 sonidegib 治疗的局部晚期或转移性 BCC 成年患者的无进展生存期（PFS），次要目标包括总生存期、BCC 特异性生存期、停药时间和原因、总体反应率、安全性和耐受性、辅酶 Q10 和钙补充剂的使用以及保险范围。

　　三、研究方法

　　回顾诊断为局部晚期或转移性 BCC 且接受维莫德吉 或 sonidegib 治疗的成年患者图表。

　　四、研究结果

　　临床获益情况：在可评估结局的 55 名患者中，34 名（61.8%）有总体临床获益，其中 25 名（45.4%）完全缓解，9 名（16.3%）部分缓解；14 例（25.4%）疾病稳定，7 例（12.7%）进展。在 34 例有治疗反应的患者中，9 例复发，再次接受 HHI 治疗的患者可能再次产生反应。

　　生存率：5 年时 BCC 特异性总生存率的中位值为 89%。

　　剂量调整情况：维莫德吉 和 sonidegib 的剂量减少或停药率分别为 59% 和 24% 或 30% 和 9% 。而使用辅酶 Q10 和钙补充剂后，仅 17% 的患者需要减少剂量，42% 的患者无需减少剂量。

　　五、研究结论

　　HHI 对治疗晚期 BCC 非常有效，但可能需要减少剂量。Sonidegib 的耐受性优于维莫德吉，辅酶 Q10 和钙补充剂可有效预防肌肉痉挛，这为临床治疗提供了更优的参考策略。

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