恩曲替尼治疗儿童NTRK融合肉瘤：肿瘤消退与生育功能保留的罕见病例

　　病例概述：

　　患者小芳（化名），13岁女孩，因右侧卵巢肉瘤就诊。经影像学检查及病理活检确诊为NTRK融合阳性肉瘤，且肿瘤体积较大，已侵犯周围组织。考虑到患者的年龄和生育需求，决定为患者使用恩曲替尼进行治疗。

　　病史与治疗背景

　　小芳因右下腹疼痛并伴有腹部包块就诊。经影像学检查发现右侧卵巢存在一巨大肿块，且已侵犯周围组织。病理活检确诊为NTRK融合阳性肉瘤。由于患者年龄较小，尚未进入青春期，保留生育功能对于患者未来的生活质量至关重要。传统治疗手段如手术和放化疗可能对患者造成不可逆的生育功能损害，因此决定为患者尝试恩曲替尼治疗。

　　多学科会诊与决策：

　　患者入院后，进行了全面的身体检查和病情评估。考虑到患者的年龄和生育需求，多学科团队决定为患者尝试恩曲替尼治疗，并制定了详细的治疗方案和生育功能保护计划。

　　治疗方案制定：

　　根据恩曲替尼的用药指南和患者具体情况，制定了个性化的治疗方案。患者每日口服恩曲替尼600mg（基于体表面积计算），分两次服用。同时，为了保护患者的生育功能，决定在肿瘤缩小至可手术范围后进行手术切除，并尽可能保留正常卵巢组织。

　　治疗过程与监测：

　　在治疗过程中，密切监测患者的病情变化、药物副作用及肿瘤变化情况。定期进行影像学检查，如腹部CT和MRI，以评估治疗效果。

　　治疗效果：

　　治疗开始后的第4周，患者的腹部CT显示肿瘤体积明显缩小。治疗持续至第12周时，肿瘤体积进一步缩小至可手术范围。此时，患者接受了手术切除治疗，并成功保留了正常卵巢组织。术后病理显示肿瘤组织完全坏死，无存活肿瘤细胞。

　　后续治疗与随访：

　　患者术后继续接受恩曲替尼治疗以巩固疗效，并定期进行复查和随访。至今，患者未出现肿瘤复发或新的转移病灶，且身体状况稳定，生育功能未受损害。

　　病例分析

　　恩曲替尼的疗效：

　　本例患者的治疗结果显示，恩曲替尼对于NTRK融合阳性肉瘤具有显著的疗效，且能够在短时间内使肿瘤体积明显缩小。

　　生育功能保留的重要性：

　　对于年轻女性患者而言，保留生育功能对于其未来的生活质量至关重要。本例患者在治疗过程中成功保留了正常卵巢组织，为其未来的生育功能提供了保障。

　　多学科协作的必要性：

　　本例患者的治疗过程充分体现了多学科协作的重要性。通过多学科团队的共同努力，为患者制定了个性化的治疗方案和生育功能保护计划，确保了治疗效果和患者安全。

　　本例NTRK融合阳性肉瘤患者接受恩曲替尼治疗后，肿瘤体积明显缩小并成功手术切除，且生育功能未受损害。这一治疗结果为NTRK融合阳性肉瘤患者提供了新的治疗选择，并强调了个性化治疗、多学科协作以及生育功能保留的重要性。

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