罕见病新希望：奥维昔巴特在进展性家族性肝内胆汁淤积症中的应用，仿制药怎么买？

　　PFIC疾病概述

　　进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见且严重的遗传性肝病，通常在婴儿期或儿童早期发病。该疾病导致胆汁酸在肝脏内积累，引发黄疸、瘙痒、胆汁酸水平升高、吸收不良和发育迟缓等一系列症状。如果不接受治疗，大多数PFIC患者会在30岁之前发展为终末期肝病，甚至需要进行肝移植。

　　奥维昔巴特在PFIC中的应用

　　奥维昔巴特（Bylvay）作为一种首创的、强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，为PFIC患者提供了新的治疗选择。它通过抑制胆汁酸在回肠的再摄取，降低体循环和肝内的胆汁酸浓度，从而缓解瘙痒等主要症状。

　　在一项针对PFIC患者的临床试验中（PEDFIC试验），奥维昔巴特表现出显著的疗效。该试验评估了两种剂量的奥维昔巴特（40 µg/kg和120 µg/kg）在PFIC 1型和2型儿童中的疗效和耐受性。结果显示，奥维昔巴特能够显著降低患者的瘙痒评分和血清胆汁酸（sBA）水平。在PEDFIC 1试验中，42%的18岁以下PFIC 1型和2型患者在24周后转为奥维昔巴特治疗，其瘙痒评分在72周时平均降低1分，sBA水平平均降低104 µmol/L。

　　此外，奥维昔巴特还能显著改善患者的生长和发育情况。在PEDFIC 2试验中，持续使用奥维昔巴特治疗的患者身高平均增加8.2厘米，体重增加2.8公斤。

　　奥维昔巴特的安全性和耐受性

　　奥维昔巴特在PFIC患者中的安全性和耐受性也得到了充分的验证。在临床试验中，奥维昔巴特组的不良事件发生率与安慰剂组相似，且大多数不良事件为轻度至中度，不影响患者的日常生活和治疗依从性。

　　值得注意的是，奥维昔巴特是一种非全身性药物，主要在小肠局部发挥作用，因此全身各个系统对药物暴露极低，安全性较高。这一特点使得奥维昔巴特成为PFIC患者尤其是儿童患者的理想治疗选择。

　　奥维昔巴特在PFIC患者中的应用为这一罕见病的治疗带来了新的希望。其独特的作用机制、显著的疗效和良好的安全性使得奥维昔巴特成为PFIC患者的重要治疗选择。

　　奥维昔巴特仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。