奥维昔巴特治疗PFIC患儿：一例显著改善瘙痒和肝功能的病例

　　病例背景

　　患儿小明（化名），男，3岁，因持续性黄疸、严重瘙痒及生长迟缓于2024年6月就诊于某儿童医院。经详细检查，小明被确诊为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）1型。该病是一种罕见的遗传性肝病，由于胆汁酸转运蛋白功能缺陷，导致胆汁酸在肝脏内积累，进而引发黄疸、瘙痒、肝功能损害等一系列症状。

　　初步治疗尝试

　　确诊后，小明接受了常规保肝治疗，但瘙痒症状持续加重，且肝功能指标未见明显改善。医生建议考虑使用新型药物奥维昔巴特（Bylvay）进行治疗。

　　奥维昔巴特治疗启动

　　在充分告知患儿家长奥维昔巴特的治疗机制、可能疗效及潜在风险后，家长同意尝试该药物治疗。小明于2024年7月开始服用奥维昔巴特，剂量为120 µg/kg/天，每日一次。

　　治疗监测与调整

　　治疗期间，小明定期接受肝功能、血清胆汁酸（sBA）水平及瘙痒评分等指标的监测。治疗初期，小明的瘙痒症状即有所缓解，且肝功能指标开始趋于稳定。医生根据监测结果适时调整了奥维昔巴特的剂量，以确保最佳疗效。

　　显著疗效

　　经过3个月的奥维昔巴特治疗，小明的瘙痒症状明显改善，几乎不再抓挠皮肤。同时，肝功能指标也显著好转，血清胆汁酸水平从治疗前的300 µmol/L降至100 µmol/L以下。此外，小明的生长发育情况也有所改善，体重和身高均有所增加。

　　本例患儿小明在接受奥维昔巴特治疗后，瘙痒症状和肝功能均得到了显著改善。这一结果表明，奥维昔巴特在治疗PFIC患儿方面具有良好的疗效和安全性。奥维昔巴特通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白的功能，减少胆汁酸的再摄取，从而降低肝脏内及循环内的胆汁酸浓度，有效缓解瘙痒症状并改善肝功能。

　　Bylvay治疗Alagille综合征患者的长期疗效观察：单中心病例研究

　　病例背景

　　患者李女士，女，25岁，因慢性胆汁淤积、严重瘙痒及肝脾肿大于2023年1月就诊于某三甲医院。经基因检测，李女士被确诊为Alagille综合征（ALGS）。该病是一种罕见的常染色体显性遗传病，主要表现为肝内胆管缺乏和胆汁淤积，进而引发黄疸、瘙痒、肝功能损害等一系列症状。

　　初步诊断与治疗

　　确诊后，李女士接受了常规保肝治疗和对症治疗，但瘙痒症状持续加重，且肝功能指标未见明显改善。医生建议考虑使用新型药物Bylvay（奥维昔巴特）进行治疗。

　　Bylvay治疗启动

　　在充分告知患者Bylvay的治疗机制、可能疗效及潜在风险后，患者同意尝试该药物治疗。李女士于2023年2月开始服用Bylvay，剂量为120 µg/kg/天，每日一次。

　　长期治疗与监测

　　治疗期间，李女士定期接受肝功能、血清胆汁酸（sBA）水平、瘙痒评分及生活质量评估等指标的监测。医生根据监测结果适时调整了Bylvay的剂量，并提供了必要的对症治疗和支持治疗。

　　经过长达1年的Bylvay治疗，李女士的瘙痒症状得到了显著改善，几乎不再抓挠皮肤。同时，肝功能指标也趋于稳定，血清胆汁酸水平从治疗前的400 µmol/L降至200 µmol/L以下。此外，李女士的生活质量也得到了明显提升，能够正常工作和生活。

　　实验数据与

　　瘙痒评分

　　在Bylvay治疗前，李女士的瘙痒评分为4分（采用0-4分制评分），治疗后逐渐降至1分，且保持稳定。这一结果表明，Bylvay在治疗Alagille综合征患者的瘙痒症状方面具有显著疗效。

　　血清胆汁酸水平

　　Bylvay治疗前，李女士的血清胆汁酸水平为400 µmol/L，治疗后逐渐降至200 µmol/L以下，并保持稳定。这一结果进一步证实了Bylvay在降低血清胆汁酸水平方面的有效性。

　　肝功能指标

　　治疗期间，李女士的肝功能指标（如谷丙转氨酶、谷草转氨酶等）均趋于稳定，未出现显著波动。这表明Bylvay在治疗Alagille综合征患者的肝功能损害方面具有一定的保护作用。

　　生活质量评估

　　经过Bylvay治疗后，李女士的生活质量得到了明显提升。她能够正常工作和生活，且精神状态良好。这一结果表明，Bylvay不仅能够有效缓解患者的临床症状，还能提高其生活质量。

　　Bylvay在治疗Alagille综合征患者方面具有良好的长期疗效和安全性。它通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白的功能，减少胆汁酸的再摄取，从而降低肝脏内及循环内的胆汁酸浓度，有效缓解瘙痒症状、改善肝功能并提高患者的生活质量。

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