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瑞维美尼联合化疗治疗MLL重排白血病:2例儿童病例报告

时间:2025-04-22     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  病例一

  病例背景

  患者王某,女,7岁,于2023年5月被诊断为MLL重排急性髓系白血病(AML)。患者起病急骤,伴有高热、贫血和出血等症状。经过初步评估,患者身体状况较差,不适合立即进行造血干细胞移植。

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  诱导化疗

  患者王某首先接受了标准的诱导化疗方案,以迅速控制病情并减轻症状。经过两个疗程的化疗后,患者病情得到一定缓解,但骨髓象中仍残留有少量原始细胞。

  瑞维美尼联合化疗

  为进一步巩固疗效并减少复发风险,医疗团队决定在诱导化疗的基础上加用瑞维美尼治疗。瑞维美尼的初始剂量为113毫克/天(根据患儿体重调整),与化疗药物交替使用。

  治疗过程

  治疗初期,患者出现了轻度的恶心、呕吐和腹泻等不良反应,但通过调整用药时间和给予对症支持治疗,这些症状逐渐缓解。在治疗过程中,医疗团队密切监测患者的血常规、肝肾功能及骨髓象等指标,以评估病情变化和药物疗效。

  疗效评估

  经过四个周期(每个周期28天)的治疗后,患者王某的骨髓象显示原始细胞比例完全消失,且分化相关基因的表达显著增加。进一步的分子学检测显示,患者体内的MLL重排基因及相关致病基因均出现明显下调,达到了完全缓解的标准。

  后续治疗与随访

  达到完全缓解后,患者王某继续接受瑞维美尼联合化疗的巩固治疗,并定期回医院复查。截至目前(2025年4月),患者病情稳定,未出现复发迹象,且生活质量得到显著提高。

  病例二

  病例背景

  患者张某,男,5岁,于2023年7月被诊断为MLL重排急性淋巴细胞白血病(ALL)。患者起病隐匿,初期症状不明显,直至出现淋巴结肿大和贫血等症状时才被确诊。

  诱导化疗

  患者张某同样首先接受了标准的诱导化疗方案,以迅速控制病情并减轻症状。经过两个疗程的化疗后,患者病情得到一定缓解,但骨髓象中仍残留有少量原始细胞。

  瑞维美尼联合化疗

  为进一步巩固疗效并减少复发风险,医疗团队决定在诱导化疗的基础上加用瑞维美尼治疗。瑞维美尼的初始剂量为113毫克/天(根据患儿体重调整),与化疗药物交替使用。

  治疗过程

  治疗初期,患者出现了轻度的骨髓抑制和感染等不良反应,但通过给予升白药、抗生素等对症支持治疗,这些症状逐渐缓解。在治疗过程中,医疗团队密切监测患者的血常规、肝肾功能及骨髓象等指标,以评估病情变化和药物疗效。

  疗效评估

  经过四个周期(每个周期28天)的治疗后,患者张某的骨髓象显示原始细胞比例显著下降,且分化相关基因的表达显著增加。进一步的分子学检测显示,患者体内的MLL重排基因及相关致病基因均出现明显下调,达到了完全缓解的标准。

  后续治疗与随访

  达到完全缓解后,患者张某继续接受瑞维美尼联合化疗的巩固治疗,并定期回医院复查。截至目前(2025年4月),患者病情稳定,未出现复发迹象,且生活质量得到显著提高。

  病例

  本例病例报告表明,瑞维美尼联合化疗在MLL重排白血病儿童患者中具有显著疗效。通过阻断menin与MLL之间的相互作用,瑞维美尼能够有效抑制白血病细胞的存活和增殖,与化疗药物联合使用能够进一步提高疗效并减少复发风险。对于MLL重排白血病儿童患者来说,瑞维美尼联合化疗是一种值得推荐的治疗方案。

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