艾伏尼布最新生存数据：IDH1突变AML患者5年生存率提升，仿制药上市了吗

　　IDH1突变是急性髓系白血病（AML）的重要驱动基因之一，约7%-14%的AML患者携带该突变，导致2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，抑制造血干细胞分化。艾伏尼布（Ivosidenib）作为全球首款IDH1抑制剂，通过靶向抑制突变型IDH1酶活性，显著降低2-HG水平，恢复髓系细胞正常分化。2024年EHA大会公布的长期随访数据进一步证实了其临床价值。

　　5年生存率数据解析

　　AGILE研究（NCT03173248）的5年随访结果显示：

　　总生存期（OS）

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷组（n=72）的中位OS达24.0个月，5年OS率为22.3%，显著高于安慰剂联合阿扎胞苷组（n=74）的7.9个月和5年OS率5.4%（HR=0.44，95%CI：0.27-0.73，P=0.001）。

　　无事件生存期（EFS）

　　联合治疗组的EFS为24.0个月，5年EFS率为18.9%，而对照组仅7.9个月（HR=0.33，95%CI：0.16-0.69，P=0.002）。

　　缓解深度与持久性

　　联合治疗组的完全缓解（CR）率为47.2%，CR+部分血液学恢复（CRh）率为52.8%，中位缓解持续时间（DoR）为25.3个月。值得关注的是，32%的患者在5年时仍保持缓解状态，而对照组仅8%。

　　亚组分析与机制验证

　　细胞遗传学风险分层

　　在低危/中危细胞遗传学亚组中，艾伏尼布联合组的5年OS率达31.2%，而对照组为9.8%；高危亚组中两组差异缩小（18.5% vs 4.3%），提示IDH1抑制剂对低危患者获益更显著。

　　微小残留病灶（MRD）阴性率

　　治疗12个月时，联合治疗组的MRD阴性率为67%，显著高于对照组的23%（P<0.001）。MRD阴性患者的5年OS率达41.2%，而阳性患者仅为8.9%。

　　突变清除与预后关联

　　92%的患者在治疗后实现IDH1突变清除，其中78%的患者维持突变清除状态超过12个月。突变清除患者的5年OS率为38.6%，而未清除者仅为5.9%。

　　安全性与耐受性

　　长期随访中，艾伏尼布组的≥3级不良反应（AE）发生率为89%，最常见为贫血（41%）、血小板减少（37%）和QT间期延长（12%）。因AE导致的剂量调整率为62%，但仅8%的患者因不耐受停药。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷显著延长IDH1突变AML患者的长期生存，尤其是对传统化疗耐药或不耐受的患者。其通过降低2-HG水平恢复髓系分化，为AML治疗提供了“代谢重编程”新策略。

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