艾伏尼布联合阿扎胞苷 vs 单药治疗，哪种方案更优？

　　研究设计与基线特征

　　AGILE研究（NCT03173248）是一项全球、Ⅲ期、双盲、随机对照试验，纳入146例不适合强化化疗的新诊断IDH1突变AML患者，中位年龄75.5岁。患者按1:1随机分配至联合治疗组（艾伏尼布500mg QD+阿扎胞苷75mg/m²皮下或静脉注射7天，28天为一周期）或单药组（安慰剂+阿扎胞苷）。

　　疗效对比

　　主要终点：无事件生存期（EFS）

　　联合治疗组的中位EFS为24.0个月，显著优于单药组的7.9个月（HR=0.33，95%CI：0.16-0.69，P=0.002）。6个月EFS率分别为40% vs 20%，12个月EFS率为37% vs 12%。

　　关键次要终点

　　总生存期（OS）：联合治疗组中位OS为24.0个月，单药组为7.9个月（HR=0.44，95%CI：0.27-0.73，P=0.001）。

　　完全缓解率（CR）：联合治疗组CR率为47.2%，单药组为14.9%（P<0.0001）。

　　客观缓解率（ORR）：联合治疗组ORR为62.5%，单药组为18.9%（P<0.0001）。

　　微小残留病灶（MRD）清除

　　联合治疗组在12个月时的MRD阴性率为58%，而单药组仅为12%（P<0.001）。MRD阴性患者的中位OS未达到，而阳性患者为12.4个月。

　　安全性与耐受性

　　联合治疗组的≥3级AE发生率为93%，单药组为95%，主要差异在于贫血（25% vs 26%）和中性粒细胞减少（27% vs 16%）。联合治疗组的剂量调整率为62%，主要因血小板减少（31.5%）。两组的严重AE发生率无显著差异。

　　亚组分析与生物标志物

　　细胞遗传学风险

　　低危/中危细胞遗传学亚组中，联合治疗组的OS获益更显著（28.3个月 vs 10.1个月，P=0.003）。

　　XPO1表达水平

　　XPO1高表达患者的ORR为73.9%，而低表达患者为45.5%（P=0.027），提示XPO1水平可作为疗效预测指标。

　　艾伏尼布联合阿扎胞苷在IDH1突变AML患者中展现出显著疗效优势，尤其在CR率、MRD清除和长期生存方面。其安全性可控，剂量调整策略可平衡疗效与毒性。未来需进一步探索生物标志物指导下的个体化治疗，以及与其他新型靶向药物的联合应用。

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